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王夢(mèng)陽(yáng)主任醫(yī)師 醫(yī)生集團(tuán)-北京 神經(jīng)內(nèi)科 下面這個(gè)問(wèn)題啊，帕金森疊加綜合征。 現(xiàn)在吃美多巴？ 每次每日三次，森弗羅早一片，晚半片，金剛烷安半片，每天兩次，可以嗎？ 帕金森疊加綜合征啊，這個(gè)到底疊加的是什么？這得搞清楚啊，過(guò)去把好多搞不清楚的病就簡(jiǎn)單的診斷為帕金森疊加哈。 那么我們都知道帕金森的三個(gè)核心癥狀啊，最基本的一個(gè)就是動(dòng)作遲緩。 第二個(gè)呢，震顫，第三個(gè)肌肢體的肌肉強(qiáng)直啊。 嗯，如果你是這種強(qiáng)直型的。 不是，震顫型的。 呃，金剛烷胺可以改善強(qiáng)直啊，改善肌張力。 帕金森疊加綜合征呢，就是有的類型還是比較嚴(yán)重的啊，它和帕金森病不一樣，帕金森病呢，很有可能你吃這三種藥物就控制的很好了。 但是帕金森疊加綜合征啊，就不一定了，過(guò)去所謂的帕金森綜合征，比如說(shuō)多系統(tǒng)萎縮里面的這些類型啊，比如說(shuō)小腦型的或者是。 帕金森型的多系統(tǒng)萎縮，進(jìn)行性核上性麻痹啊。 啊，什么基底節(jié)，皮脂變性等等啊，這些過(guò)去都被認(rèn)為是一個(gè)帕金森疊加啊，但是隨著這個(gè)我們對(duì)疾病的認(rèn)識(shí)的加深呢，我們?cè)絹?lái)越不喜歡用這個(gè)詞匯了，我們直接叫疾病本身的名稱啊，就是診斷本身疾病的這個(gè)名字啊，而不用癥狀去診斷。 那么你這個(gè)多系統(tǒng)萎縮呢2022年10月06日
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王夢(mèng)陽(yáng)主任醫(yī)師 醫(yī)生集團(tuán)-北京 神經(jīng)內(nèi)科 病怎么樣？ 多系統(tǒng)萎縮P型啊，它的這個(gè)歧視層，無(wú)論哪種型，這種都會(huì)出現(xiàn)尿失禁這種情況啊，概率很高，那么男性女性呢，可能還不太一樣啊，我不知道患者是男性還是女性。 嗯，一般有尿失禁了啊，有兩種情況。 一種就是尿潴留了啊。 尿潴留就是這種，因?yàn)槟驘o(wú)力嘛，尿不出，尿不出去，尿憋的太多了。 尿憋多了它就失禁了，還有一種情況呢？ 就是尿憋不住啊。 有一點(diǎn)尿就要尿出來(lái)啊，這這種呢，叫這種尿失禁。 那么女性的呢，如果是因?yàn)楸锊蛔∧?，而不是尿不利啊，這個(gè)呢，可以有幾種藥物。 啊，比如說(shuō)索利納新啊。 奧西不寧啊，坦索羅辛啊，這些藥呢，可能能夠。 讓這種逼尿肌啊，我們不是叫叫叫這個(gè)尿道括約肌啊，有點(diǎn)勁啊。 就是讓這個(gè)，他能夠把這個(gè)尿呢，憋住。 因?yàn)槔s肌沒(méi)勁，它就松弛嘛，尿一尿就這個(gè)很容易漏出去哈。 所以說(shuō)是有藥物可以治療的啊，你可以先試試索利納新啊，因?yàn)閵W西布寧這個(gè)藥不好買啊。 而坦索羅心又有降壓的作用，這個(gè)不推薦啊。 所以說(shuō)呢。 啊，可以先試一下索琳納新，但是這個(gè)藥呢，也有不良反應(yīng)哈，就是口干，呃，當(dāng)然這個(gè)是可以承受的，我覺(jué)得這個(gè)藥的2022年07月30日173
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戴昰旭醫(yī)師 北京天壇醫(yī)院 神經(jīng)病學(xué)中心 今天有不少多系統(tǒng)萎縮患者來(lái)找我尋求入組干細(xì)胞治療，在這里我要說(shuō)明：1.干細(xì)胞治療尚不成熟，效果和風(fēng)險(xiǎn)尚未完全明確，請(qǐng)慎重考慮！2.當(dāng)前天壇醫(yī)院開(kāi)展的干細(xì)胞研究是針對(duì)缺血性腦血管病的。后續(xù)可能將要開(kāi)展的項(xiàng)目，具體情況我并不了解，目前我尚未得到準(zhǔn)確的消息。3.我會(huì)收集大家的聯(lián)系方式轉(zhuǎn)給我認(rèn)識(shí)的干細(xì)胞項(xiàng)目研究人員，但是大家的情況是否適合入組未來(lái)即將開(kāi)展的項(xiàng)目，我不知道，新的項(xiàng)目什么時(shí)候開(kāi)展，研究人員會(huì)不會(huì)、什么時(shí)候會(huì)聯(lián)系大家，我也不知道。4.我并不是治療多系統(tǒng)萎縮的權(quán)威，如果來(lái)我院尋求診治多系統(tǒng)萎縮和其他運(yùn)動(dòng)障礙性疾病，可以掛運(yùn)動(dòng)障礙疾病科門診。5.近期工作特別繁忙，很難面面俱到，望大家諒解。戴昰旭2022年7月12日于北京2023年1月9日補(bǔ)充：研究人員今天告知我，只招募腦梗死患者，不需要招募多系統(tǒng)萎縮患者。所以多系統(tǒng)萎縮患者不能找我參加干細(xì)胞研究了。2022年07月12日1011
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王夢(mèng)陽(yáng)主任醫(yī)師 醫(yī)生集團(tuán)-北京 神經(jīng)內(nèi)科 治療。 這個(gè)問(wèn)題啊，我應(yīng)該在前期的節(jié)目給大家講過(guò)多西統(tǒng)萎縮分兩型，和小腦型和帕金森型。 呃，無(wú)論是哪一型，都沒(méi)有特效的藥物，所謂特效藥，就是能夠治愈治好，吃完了就跟正常人一樣。 他只能是對(duì)癥治療，就是你有什么癥狀，給你解決什么問(wèn)題啊，比如說(shuō)你這個(gè)。 血壓低啊，可以升壓，吃這個(gè)曲奇多巴米多菌。 啊，這類的藥物，中藥有生脈飲啊。 小便的問(wèn)題可以啊，尿頻可以吃索利納新啊。 呃，這類藥物可以解決尿頻的問(wèn)題。 但是你要說(shuō)走路不穩(wěn)，四肢運(yùn)動(dòng)不協(xié)調(diào)，這個(gè)問(wèn)題，吃藥啊，什么藥也解決不了，有的患者，呃，可能給開(kāi)了這種叫美多巴啊，也就是多巴斯景。 這個(gè)藥物其實(shí)對(duì)于多性萎縮的患者是比較差的啊，小腦型的不超過(guò)20%的人有效，而且那個(gè)療效啊，也不是特別明顯，吃上一段時(shí)間就一點(diǎn)效果沒(méi)有了。 呃，所以我建議啊，這種小腦型的，現(xiàn)在呢。 通過(guò)我們的經(jīng)驗(yàn)，對(duì)于這個(gè)神經(jīng)調(diào)控，也就是經(jīng)顱磁刺激治療效果還是不錯(cuò)的啊，我們通過(guò)摸索對(duì)于小腦型的刺激參數(shù)啊，我們還是摸索出了一套方案，可以明顯改善患者的這個(gè)供給失調(diào)，動(dòng)作不協(xié)調(diào)。 夠因障礙啊，這個(gè)睡眠大喊大叫，小便的問(wèn)題都可以有一定的改善2022年07月10日384
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王夢(mèng)陽(yáng)主任醫(yī)師 醫(yī)生集團(tuán)-北京 神經(jīng)內(nèi)科 2022-06-2913:44:30來(lái)源：科技日?qǐng)?bào)近日,靈北公司宣布,一項(xiàng)針對(duì)多系統(tǒng)萎縮(MSA)患者的全球性臨床研究20058N(TALISMAN)將在中國(guó)和歐盟區(qū)域多家頂尖研究中心同步開(kāi)展。TALISMAN是一項(xiàng)在相對(duì)早期的MSA患者中進(jìn)行的觀察性、前瞻性、多中心隊(duì)列研究,將探索MSA患者的疾病進(jìn)展和生物標(biāo)志物。TALISMAN中國(guó)研究部分還將對(duì)統(tǒng)一多系統(tǒng)萎縮評(píng)分量表UnifiedMultipleSystemAtrophyRatingScale(UMSARS)中文版進(jìn)行心理測(cè)量學(xué)驗(yàn)證。該研究獲得的信息將支持MSA藥物的開(kāi)發(fā),包括幫助確定臨床試驗(yàn)的目標(biāo)人群,以及更有效地評(píng)價(jià)治療效果等。MSA是一種罕見(jiàn)的、進(jìn)展迅速的散發(fā)性神經(jīng)退行性疾病,美國(guó)和歐盟地區(qū)的患病率為2-5/100000,其中MSA-P(以帕金森癥狀為突出癥狀的MSA)病例約占70%。在中國(guó),MSA已納入第一批罕見(jiàn)病目錄,但目前缺乏流行病學(xué)數(shù)據(jù)。TALISMAN研究將幫助更好地了解該疾病在參與研究的中心所在國(guó)家或區(qū)域的流行病學(xué)情況。大多數(shù)患者被診斷為MSA時(shí)的年齡為50-60歲,出現(xiàn)癥狀后的平均生存期為6-10年。由于MSA很難確診,一些患者在診斷方面通常需要經(jīng)歷一個(gè)漫長(zhǎng)的過(guò)程。在歐洲和美國(guó),一些前瞻性自然史研究已探究了MSA的疾病進(jìn)展,制定了統(tǒng)一的MSA評(píng)定量表(UMSARS),以此作為MSA疾病進(jìn)展的替代測(cè)量方法,該量表被認(rèn)為是MSA臨床評(píng)估的金標(biāo)準(zhǔn)。目前,UMSARS已經(jīng)有多種語(yǔ)言版本,但UMSARS中文版尚未經(jīng)過(guò)標(biāo)準(zhǔn)化方法進(jìn)行驗(yàn)證,因此本研究將為中國(guó)參與到未來(lái)藥物的全球同步研發(fā)打下基礎(chǔ)。目前,TALISMAN研究已經(jīng)在中國(guó)成功開(kāi)啟,第一個(gè)受試者的第一次訪視(FirstPatientFirstVisit)也已于6月25日達(dá)成。在歐盟開(kāi)展的TALISMAN研究將于2022年9月正式啟動(dòng)。“由于MSA病情復(fù)雜、進(jìn)展迅速且對(duì)藥物反應(yīng)不佳,因此MSA在疾病管理上面臨著諸多挑戰(zhàn)。目前現(xiàn)有的MSA治療干預(yù)局限于對(duì)癥治療,這未能解決神經(jīng)退行性進(jìn)程的問(wèn)題,患者藥物治療的獲益有限、而且不持久?！?0058N(TALISMAN)研究中國(guó)區(qū)牽頭研究者、北京協(xié)和醫(yī)院崔麗英教授表示,“針對(duì)中國(guó)MSA患者開(kāi)展的觀察性、前瞻性、多中心的研究,將有助于加深我們對(duì)這一罕見(jiàn)病的了解,并幫助我們推進(jìn)探索行之有效的臨床治療方案,期待未來(lái)可以最終幫助到患者延遲疾病臨床進(jìn)程,幫助他們以及看護(hù)者減輕負(fù)擔(dān),提升生活質(zhì)量?！膘`北中國(guó)藥物開(kāi)發(fā)副總裁璞瀾琳(LoneBjergeBrandborg)表示:“靈北公司在腦部疾病領(lǐng)域有非常廣闊和深厚的經(jīng)驗(yàn)。創(chuàng)新是靈北實(shí)現(xiàn)研究轉(zhuǎn)化、藥物開(kāi)發(fā)的核心。我們希望通過(guò)不懈努力,幫助中國(guó)患者恢復(fù)腦部健康,使每個(gè)人都能成為最好的自己,并與廣大優(yōu)秀的合作伙伴一同努力,為中國(guó)和全球患者不斷帶來(lái)健康和希望?！?/a>2022年07月02日1333
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黃越主治醫(yī)師 北京天壇醫(yī)院 神經(jīng)病學(xué)中心 ?作者:天壇腦健康團(tuán)隊(duì)志愿者中醫(yī)科趙雪松多系統(tǒng)萎縮（multiplesystematrophy，MSA）是神經(jīng)科的一種罕見(jiàn)疾病，每十萬(wàn)人中約3至4人會(huì)得這個(gè)病。簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，多系統(tǒng)是指神經(jīng)系統(tǒng)的多個(gè)部位受累，萎縮是指神經(jīng)退化，所以稱之為多系統(tǒng)萎縮。多系統(tǒng)萎縮可出現(xiàn)帕金森綜合征、小腦性共濟(jì)失調(diào)和自主神經(jīng)功能障礙等表現(xiàn)，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。??多系統(tǒng)萎縮的典型臨床表現(xiàn)包括：帕金森綜合征（運(yùn)動(dòng)遲緩、肌強(qiáng)直、姿勢(shì)異常等）、小腦性共濟(jì)失調(diào)（行走不穩(wěn)、肢體動(dòng)作不協(xié)調(diào)、構(gòu)音不清等）、自主神經(jīng)癥狀（尿頻、尿急、尿失禁、頭暈、乏力、暈厥、性功能障礙等）。近年來(lái)中醫(yī)藥對(duì)于本病的治療越來(lái)越受到人們的重視。因本病臨床癥狀較復(fù)雜，中醫(yī)學(xué)并無(wú)對(duì)應(yīng)病名，依據(jù)癥狀不同，可歸屬于“骨繇（骨搖）”“喑痱”“顫振”“痿證”“眩暈”“厥證”“虛勞”“風(fēng)痱”等疾病范疇。??目前MSA病因尚不明確，西醫(yī)認(rèn)為可能與遺傳易感性和環(huán)境因素有關(guān)，中醫(yī)認(rèn)為本病主要與先天不足、久病過(guò)勞、飲食不節(jié)及藥物或跌撲損傷有關(guān)。病機(jī)總屬“腎精虧虛，陽(yáng)氣虛頹”，病位主要在腦、腎，涉及肝、脾、肺、心，病性以虛為主，可夾雜痰、瘀、熱等病理因素。本病治療方面應(yīng)重點(diǎn)關(guān)注腎與腦髓的關(guān)系，以“滋腎助陽(yáng)，益髓健腦”為法。??地黃飲子出自于劉完素《素問(wèn)·宣明論方·卷二篇》，具有補(bǔ)腎填精、化痰開(kāi)竅的作用，主要用于治療“瘖痱”，“瘖者，舌強(qiáng)不能言，痱者，足廢不能用”。而MSA患者往往表現(xiàn)為進(jìn)行性加重的構(gòu)音障礙，伴吞咽困難，飲水嗆咳，以及雙下肢無(wú)力，或僵硬，行走困難，從臨床表現(xiàn)上看二者不謀而合。還少丹最早出自于《寓意草》，主要用于治療虛損勞傷、脾腎虧虛之證，溫腎補(bǔ)脾，可使老人返老還童，故稱還少丹，對(duì)于真氣虧損、機(jī)體瘦弱、腰膝酸軟、耳鳴目眩、失眠健忘、認(rèn)知下降之癥有治療作用，其癥狀和病機(jī)與多系統(tǒng)萎縮亦有很多契合之處。經(jīng)過(guò)中醫(yī)各位先輩和導(dǎo)師的不斷探索，將該病的治療方法最終以還少丹和地黃飲子為基礎(chǔ)方，研制出滋腎助陽(yáng)、益髓健腦的MSA經(jīng)驗(yàn)方:熟地黃、山萸肉、黃精、黃芪、附子、肉桂、鹿角片、巴戟天、補(bǔ)骨脂、牛膝、杜仲、菟絲子、肉蓯蓉、五味子、枸杞子、楮實(shí)子、何首烏、石菖蒲等。在前輩的基礎(chǔ)上，我又將MSA辯證為五種類型：中氣不足證：補(bǔ)中益氣湯加減脾腎陽(yáng)虛證：理中湯+右歸丸加減腎精不足證：左歸丸加減肝腎陰虛證：一貫煎+六味地黃丸加減肝郁脾虛證：小柴胡湯+理中湯加減????從臨床實(shí)踐來(lái)看，通過(guò)中醫(yī)藥治療，可以改善如下方面：主要為二便、血壓、性功能；腰酸、排汗障礙、頭暈、跌倒；以及言語(yǔ)不利、走路不穩(wěn)、共濟(jì)失調(diào)。除了中藥湯劑，還可以配合針灸、站樁、打坐、太極拳等方法提高療效，解除病痛?！獏⒖嘉墨I(xiàn)1.王粟實(shí),陳路,任珊,張娜,王垚,韋依佛,岳喜峰,王雨晴,冉維正,張昕洋,張新寧,陳志剛.溫腎健腦經(jīng)驗(yàn)方治療多系統(tǒng)萎縮的臨床療效觀察[J].中華中醫(yī)藥雜志,2017,0(5):2005-2010.2.許浩游,鄭瑜.23例多系統(tǒng)萎縮患者中醫(yī)證候及療效分析[J].新中醫(yī),2012,44(7):69-713.韓藝夢(mèng),胡浩.中醫(yī)藥治療多系統(tǒng)萎縮研究進(jìn)展[J].現(xiàn)代中醫(yī)藥,2021,41(3):14-17.4.李茜,陳志剛,高芳,王垚,任珊.淺析從溫腎益髓論治多系統(tǒng)萎縮[J].環(huán)球中醫(yī)藥,2021,14(11):1994-1996.5.楊旭.中醫(yī)治療多系統(tǒng)萎縮體位性低血壓研究進(jìn)展[J].中華中醫(yī)藥雜志,2019,0(6):2624-26262022年05月27日2905
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黃越主治醫(yī)師 北京天壇醫(yī)院 神經(jīng)病學(xué)中心 多系統(tǒng)萎縮聯(lián)盟總結(jié)了一份清單，列出了目前正在為MSA開(kāi)發(fā)的30多種潛在治療方法。下圖將使您一目了然地了解它們?cè)谒幬镩_(kāi)發(fā)過(guò)程中的進(jìn)展情況。為了幫助您找到更詳細(xì)的信息，我們將列表分為臨床試驗(yàn)階段和實(shí)驗(yàn)室研究階段。???欲了解多系統(tǒng)萎縮治療管線藥的新內(nèi)容，請(qǐng)關(guān)注我們的公眾號(hào)，也可聯(lián)系曹大夫加入天壇MSA登記群，曹大夫：18811137578。1.2021年11月8日：靈北（Lundbeck）啟動(dòng)一項(xiàng)針對(duì)多系統(tǒng)萎縮的潛在新療法的II期研究?2.2021年10月26日：梯瓦(Teva)和MODAG宣布就神經(jīng)退行性疾病候選藥物進(jìn)行許可合作3.2021年10月19日：AlterityTherapeutics宣布擴(kuò)大ATH4342期臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃4.2021年10月15日：化合物ATH434可預(yù)防多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中的α-突觸核蛋白毒性5.2021年9月29日：弗洛里神經(jīng)科學(xué)與心理健康研究所（FloreyInstituteofNeuroscienceandMentalHealth）發(fā)表由多系統(tǒng)萎縮聯(lián)盟資助的研究6.2021年9月29日：Lupin在美國(guó)推出屈昔多巴膠囊7.2021年9月27日：Biohaven提供第3階段試驗(yàn)和多系統(tǒng)萎縮(MSA)計(jì)劃的更新8.2021年9月23日：InhibikaseTherapeutics獲得美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的資助，用于評(píng)估IkT-148009治療多系統(tǒng)萎縮9.2021年9月22日：ICBII宣布批準(zhǔn)其關(guān)于血腦屏障滲透技術(shù)的第7項(xiàng)專利，使其針對(duì)阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥和其他神經(jīng)退行性疾病的藥物的臨床試驗(yàn)更加接近10.2021年9月15日：TheravanceBiopharma,Inc.宣布Ampreloxetine用于有癥狀的神經(jīng)源性直立性低血壓患者3期研究的結(jié)果11.2021年7月27日：ACImmune宣布戰(zhàn)略收購(gòu)行業(yè)領(lǐng)先的帕金森氏病疫苗候選者12.2021年7月15日：新出版物表明ATH434具有神經(jīng)保護(hù)作用13.2021年7月1日：AlterityTherapeutics授予了一項(xiàng)針對(duì)主要神經(jīng)退行性疾?。òò柎暮Ｄ习Y和帕金森氏癥）的新美國(guó)專利14.2021年6月23日：歐盟ATH4342期臨床試驗(yàn)監(jiān)管指南15.2021年6月11日：更新了關(guān)于Verdiperstat的問(wèn)答16.2021年5月：Biohaven評(píng)估BHV-3241（Verdiperstat）療效和安全性的研究更新17.2021年4月21日：ATH434保護(hù)腦細(xì)胞并改善帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)功能18.2021年2月5日：Biohaven分享Verdiperstat的作用機(jī)制19.2020年12月23日：MODAG啟動(dòng)帕金森病中Anle138b的首次患者1b期試驗(yàn)20.2020年12月3日：基于c-Abl激酶在MSA神經(jīng)變性中的關(guān)鍵作用的證明，抑制酶推進(jìn)多系統(tǒng)萎縮(MSA)開(kāi)發(fā)計(jì)劃21.2020年11月16日：Alterity宣布用于治療神經(jīng)退行性疾病的下一代化合物(ATH434)的美國(guó)專利獲批22.2020年11月6日：屈昔多巴初始維持劑量對(duì)神經(jīng)源性直立性低血壓患者治療持久性的影響23.2020年11月6日：M-STAR，一項(xiàng)正在進(jìn)行的針對(duì)具有多系統(tǒng)萎縮-基線特征的參與者的第3階段研究(Verdiperstat)24.2020年10月27日：Alterity開(kāi)始在bioMUSE研究(ATH434)中招募多系統(tǒng)萎縮患者25.2020年10月16日：IXICO和NYULangoneHealth簽署協(xié)議，在多系統(tǒng)萎縮（西羅莫司）中開(kāi)發(fā)新型成像標(biāo)記物26.2020年9月24日：通過(guò)PD03AFFITOPE?和Anle138b靶向α-突觸核蛋白可挽救多系統(tǒng)萎縮模型中的神經(jīng)退行性病變：臨床相關(guān)性27.2020年9月3日：多系統(tǒng)萎縮中特異性活性α-突觸核蛋白免疫療法PD01A和PD03A的1期隨機(jī)試驗(yàn)28.2020年8月5日：MODAG成功完成其主要候選藥物Anle138b的第一階段研究，并從MichaelJ.Fox基金會(huì)獲得額外的140萬(wàn)美元29.2020年8月4日：新數(shù)據(jù)獨(dú)立證實(shí)并擴(kuò)展了實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)并擴(kuò)展了ATH434（PBT-434）的安全性30.2020年7月21日：Biohaven提前完成Verdiperstat治療多系統(tǒng)萎縮的國(guó)際3期臨床試驗(yàn)的注冊(cè)31.2020年7月1日：AlterityTherapeutics與美國(guó)FDA的會(huì)議為ATH434（PBT-434）提供了開(kāi)發(fā)途徑32.2020年4月30日：MSA聯(lián)盟博客–MSA干細(xì)胞注意事項(xiàng)33.2020年4月16日：MSA聯(lián)盟博客–關(guān)于Verdiperstat臨床試驗(yàn)的問(wèn)答34.2020年4月14日：尼羅替尼未能預(yù)防多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中的突觸核蛋白病和細(xì)胞丟失。35.2020年3月18日：Biohaven的Verdiperstat獲得治療多系統(tǒng)萎縮的快速通道指定36.2020年1月21日：StealthBioTherapeutics啟動(dòng)SBT-272的首次人體研究37.2020年1月14日：歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)Alterity的主要候選藥物(PBT-434)的孤兒指定38.2019年12月18日：MODAG啟動(dòng)Anle138b的首次人體1期臨床試驗(yàn)39.2019年12月18日：尼羅替尼研究結(jié)果顯示帕金森病患者應(yīng)繼續(xù)使用該藥物40.2019年11月18日：FTY720-Mitoxy在多系統(tǒng)萎縮小鼠模型中減少突觸核蛋白病和神經(jīng)炎癥，恢復(fù)行為和線粒體功能，并增加GDNF表達(dá)。(芬戈莫德)41.2019年11月4日：研究人員開(kāi)始試驗(yàn)藥物以減緩神經(jīng)退行性疾病多系統(tǒng)萎縮(Exendin-4)的進(jìn)展42.2019年10月5日：帕金森病疫苗顯示出可喜的結(jié)果(PD01A)43.2019年8月2日：綠茶提取物對(duì)多系統(tǒng)萎縮(ECGC)沒(méi)有顯著益處MSA臨床試驗(yàn)階段用藥如下：本文來(lái)源：MSATreatmentPipeline|MultipleSystemAtrophyCoalition撰稿：佚名編輯：楊青審校：曹凌曉2022年05月27日2286
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雷小光副主任醫(yī)師 昆明醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院 神經(jīng)內(nèi)一科 多系統(tǒng)萎縮可以有帕金森型（MSA-P）和小腦型（MSA-A），雖然總體而言，和帕金森病相比，左旋多巴類制劑的效果對(duì)多系統(tǒng)萎縮的病人來(lái)說(shuō)較差。但這并不意味著這些病人不能從左旋多巴制劑中獲得一點(diǎn)好處。帕金森型的多系統(tǒng)萎縮病人使用左旋多巴類藥物就可能有效改善其帕金森癥狀。要記得，大概40%的多系統(tǒng)萎縮病人，都能被左旋多巴制劑改善，即使時(shí)間不長(zhǎng)，也會(huì)有一段時(shí)間。所以說(shuō)，對(duì)于服用左旋多巴仍然有用的多系統(tǒng)萎縮病人，仍然可以服用它，用來(lái)改善運(yùn)動(dòng)癥狀。對(duì)于多系統(tǒng)萎縮的病人來(lái)說(shuō)，服用左旋多巴制劑時(shí)需要特別注意：藥物加量不要過(guò)快，應(yīng)該慢慢來(lái)，以避免直立性低血壓、水腫和惡心。那么是不是對(duì)左旋多巴類藥物無(wú)效的多系統(tǒng)萎縮病人，就應(yīng)該立刻把藥停了呢？答案還是否定的。即使多系統(tǒng)萎縮病人后面對(duì)左旋多巴類藥物的反應(yīng)變差了，也不推薦突然地、立刻地停藥，甚至不推薦病人完全停藥。因?yàn)榭焖俪烦幬铮袝r(shí)可能造成運(yùn)動(dòng)癥狀突然加重，這種加重對(duì)于有些病人是不可逆的，也就是說(shuō)，病情突然加重了，再把藥加回去也沒(méi)用了，不能回到停藥之前了。所以，如果服用左旋多巴類藥物沒(méi)有什么特別的副作用，可以繼續(xù)服用。多巴受體激動(dòng)劑對(duì)于多系統(tǒng)萎縮患者還有用么？答案是：有的。盡管它們對(duì)帕金森癥狀的改善效果更差，但是有時(shí)候，對(duì)于存在左旋多巴誘導(dǎo)的肌張力障礙的多系統(tǒng)萎縮病人，可以嘗試使用多巴受體激動(dòng)劑。金剛烷胺對(duì)于多系統(tǒng)萎縮病人來(lái)說(shuō)的作用還存在爭(zhēng)議，如果用了沒(méi)有作用，應(yīng)該停用。對(duì)于嚴(yán)重的手腳或軀體肌張力障礙的多系統(tǒng)萎縮患者，肉毒素的局部注射是有用的。小腦癥狀的治療現(xiàn)在還沒(méi)有很確定的答案。對(duì)于多系統(tǒng)萎縮病人出現(xiàn)的肌陣攣或者動(dòng)作性震顫，氯硝西泮可能會(huì)有用。有時(shí)候，加巴噴丁對(duì)某些病人也有效果。參考資料：FanciulliA,WenningGK.Multiple-systematrophy.NEnglJMed.2015Jan15;372(3):249-63.2022年02月15日513
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雷小光副主任醫(yī)師 昆明醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院 神經(jīng)內(nèi)一科 多系統(tǒng)萎縮病人可能存在自主神經(jīng)功能的問(wèn)題，而自主神經(jīng)功能障礙可能導(dǎo)致小便問(wèn)題。出現(xiàn)小便問(wèn)題后，泌尿系統(tǒng)的自潔能力和對(duì)抗感染的防御能力都會(huì)下降，有時(shí)候會(huì)引起病人的尿路感染，嚴(yán)重時(shí)尿路感染也會(huì)造成病人的嚴(yán)重問(wèn)題，比如發(fā)熱，也可能導(dǎo)致病人因此而需要住院治療。因此，對(duì)于多系統(tǒng)萎縮病人，出現(xiàn)小便問(wèn)題時(shí)需要記得常規(guī)篩查是否出現(xiàn)尿路感染。對(duì)于膀胱肌肉過(guò)度興奮導(dǎo)致的尿急或者尿失禁，可以嘗試抗膽堿能藥物，但是需要注意這些藥物可能導(dǎo)致精神錯(cuò)亂和認(rèn)知功能下降。有時(shí)候使用肉毒素進(jìn)行膀胱肌肉的局部注射也有幫助。對(duì)于夜尿過(guò)多的患者，將床頭抬高，讓病人以10-20度的角度抬高頭半臥，可能可以減少夜尿。對(duì)于排尿困難的病人，經(jīng)過(guò)醫(yī)生的評(píng)估，可能需要進(jìn)行間斷的清潔的自我導(dǎo)尿，一些促進(jìn)膀胱肌肉收縮的藥物（膽堿能藥物）和促進(jìn)尿道括約肌放松的藥物（α腎上腺受體拮抗劑）可能也有幫助。參考資料：FanciulliA,WenningGK.Multiple-systematrophy.NEnglJMed.2015Jan15;372(3):249-63.2022年02月15日737
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