一種惡性間葉源性軟組織腫瘤，未附著于骨，能產(chǎn)生骨或軟骨樣基質(zhì)。是一種罕見(jiàn)的腫瘤，約占所有軟組織肉瘤的1%，占骨肉瘤的4%。骨肉瘤是最常見(jiàn)的原發(fā)性骨惡性腫瘤，骨外骨肉瘤在組織學(xué)上與它無(wú)法區(qū)分，骨外骨肉瘤可能含有一些成纖維細(xì)胞成分，不存在其他差異。原發(fā)性骨外骨肉瘤很少發(fā)生在30歲以下的患者中，平均發(fā)病年齡為47.5-61.0歲，男性多見(jiàn)。發(fā)病部位多見(jiàn)于下肢（大腿48%）、上肢（8-23%），腹膜后（8-17%）和軀干（10-11%)。風(fēng)險(xiǎn)因素有可能是放療史、創(chuàng)傷史。骨外骨肉瘤的轉(zhuǎn)移擴(kuò)散與局部復(fù)發(fā)很常見(jiàn)（90%），原發(fā)性腫瘤治療與復(fù)發(fā)的間隔時(shí)間可達(dá)10年。遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移最常見(jiàn)于肺(80-88%)，其他轉(zhuǎn)移性部位包括軟組織、骨，淋巴結(jié)(4-29%)，肝臟(8-17%)，腹膜和腎上腺(<5%)，中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移不太常見(jiàn)。

中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院骨腫瘤科正在開(kāi)展一項(xiàng)“索凡替尼聯(lián)合派安普利單抗二線治療不可切除的IIB或III期骨肉瘤或軟組織肉瘤的單臂、開(kāi)放、單中心臨床研究”。該研究已通過(guò)本院倫理委員會(huì)批準(zhǔn)。參加本研究的主要條件：1.14-70歲（含）,年齡＜18歲的患者身體表面積≥1.5m2，ECOGPS評(píng)分：0-1分；自愿參加研究，簽署知情同意書(shū)，并具有良好的依從性；2.主要器官功能正常；3.患者需至少具有一個(gè)可測(cè)量病灶（RECIST1.1）;4.經(jīng)組織學(xué)或細(xì)胞學(xué)確診的不可切除的IIB期或III期骨肉瘤或軟組織肉瘤患者；5.患者必須使用過(guò)兩藥聯(lián)合以上的化療方案；阿霉素累積量應(yīng)不少于300mg/m2（包括換算劑量）；6.既往未接受過(guò)派安普利單抗治療或其他針對(duì)PD-1/PD-L1/CTLA-4的靶向治療；既往未接受過(guò)抗血管的小分子靶向藥物治療，如索凡替尼等7、能認(rèn)真配合醫(yī)生完成各項(xiàng)檢查和相關(guān)資料的填寫(xiě)。報(bào)名方式對(duì)于有進(jìn)一步治療意愿的未分化多形性肉瘤患者，如果您有可能符合上述條件，可以來(lái)中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院骨與軟組織腫瘤教授門(mén)診，進(jìn)一步了解本臨床研究的詳細(xì)情況。

專(zhuān)家介紹：范清，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院小兒骨科副主任醫(yī)師。1999年起在上海新華醫(yī)院兒童骨科長(zhǎng)期從事臨床一線工作，上海第二醫(yī)科大學(xué)，兒科學(xué)專(zhuān)業(yè)，學(xué)士學(xué)位，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院，兒科學(xué)專(zhuān)業(yè)，碩士學(xué)位。擅長(zhǎng)：四肢畸形、肢體不等長(zhǎng)、骨腫瘤、兒童骨折、創(chuàng)傷、髖關(guān)節(jié)脫位、肌性斜頸、腦癱、成骨不全、骨代謝性異常疾病。中國(guó)殘疾人康復(fù)協(xié)會(huì)第四屆肢體殘疾康復(fù)協(xié)會(huì)專(zhuān)業(yè)委員會(huì)兒童青少年學(xué)組秘書(shū)，國(guó)際骨科與創(chuàng)傷協(xié)會(huì)（SICOT）中國(guó)學(xué)會(huì)上海分會(huì)第一屆委員，中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)小兒骨科肢體矯形學(xué)組委員。新華醫(yī)院“服務(wù)標(biāo)兵”、“優(yōu)秀共產(chǎn)黨員”、“匠心醫(yī)者”提名獎(jiǎng)。參與國(guó)家級(jí)、省部級(jí)、局級(jí)課題7項(xiàng)，SCI論文5篇，在國(guó)內(nèi)核心期刊發(fā)表論著多篇。

一旦患者診斷為骨肉瘤，患者和家屬就要做好準(zhǔn)備。接下來(lái)要經(jīng)歷為期1年的漫長(zhǎng)治療過(guò)程。患者上學(xué)的要辦理好休學(xué)，工作的要和單位請(qǐng)假，辦理好工作交接手續(xù)。術(shù)前化療的目的包括：1）消滅局部和轉(zhuǎn)移部位的腫瘤細(xì)胞；2）術(shù)后根據(jù)壞死率情況，評(píng)估藥物的有效率；3）使腫瘤體積縮小，外科邊界清楚，便于進(jìn)行外科治療；4）緩解疼痛。術(shù)前化療時(shí)間為8-10周。在這期間，患者要間斷住院進(jìn)行化療，每次根據(jù)化療藥物的不同，住院時(shí)間具體有所差別，大概在3-5天之間?；煹乃幬镉邪⒚顾亍㈨樸K、MTX和異環(huán)磷酰胺。住院期間，為了轉(zhuǎn)移患者的注意力，多數(shù)家長(zhǎng)給孩子攜帶電子產(chǎn)品，例如Ipad，配備好無(wú)線網(wǎng)絡(luò)，同時(shí)家屬也可以消磨時(shí)間。為了便于活動(dòng)，最好攜帶輪椅和拐杖。家屬在陪床期間，要記錄好接受治療的藥物及劑量，肢體周徑的變化（提前準(zhǔn)備卷尺），癥狀緩解情況。有的時(shí)候還要記錄患者的飲水量和尿量。每次化療間期要定期復(fù)查血常規(guī)，一般2-3天復(fù)查一次。如果白細(xì)胞、血小板或者血色素下降，要及時(shí)處理，同時(shí)還要加強(qiáng)營(yíng)養(yǎng)，為下一次的化療做好身體上的準(zhǔn)備，一般化療間期為為7-10天。要和其他患者多多交流，找到醫(yī)療機(jī)構(gòu)，能夠方便的進(jìn)行抽血檢測(cè)，注射各種升白細(xì)胞、血小板的針劑。久病成醫(yī)，如果自己能練就打針的技能更好。

對(duì)于經(jīng)典骨肉瘤的患者，在接受了術(shù)前化療后，就要準(zhǔn)備迎接新的挑戰(zhàn)：手術(shù)治療。手術(shù)治療的目的是將局部的腫瘤組織徹底的切除，最大限度的降低體內(nèi)的腫瘤負(fù)荷。術(shù)前化療過(guò)程中，從病友和互聯(lián)網(wǎng)，你應(yīng)該對(duì)骨肉瘤有了更深的認(rèn)識(shí)，對(duì)手術(shù)的方式也有了一定的了解。在看了很多醫(yī)生的門(mén)診后，我相信你一定有了自己的選擇。這時(shí)，你需要做的就是找到你信任的醫(yī)生，更詳細(xì)的了解手術(shù)的方式和具體的細(xì)節(jié)。手術(shù)的方式大致分為保肢和截肢手術(shù)。隨著外科技術(shù)的進(jìn)步，包括手術(shù)切除技術(shù)、血管移植和吻合技術(shù)、骨缺損重建技術(shù)和皮瓣修復(fù)技術(shù)。越來(lái)越多的患者能夠接受保肢手術(shù)。當(dāng)仍有少部分人需要接受截肢手術(shù)。保肢手術(shù)的禁忌癥：1）病變累及范圍較廣，局部切除無(wú)法達(dá)到滿意的外科邊界；2）主要血管受累，血管直徑較細(xì)，預(yù)計(jì)血管移植后會(huì)發(fā)生堵塞。截肢手術(shù)的優(yōu)勢(shì)：1）術(shù)后切口恢復(fù)更快，早期可以下床活動(dòng)；2）術(shù)后切口感染發(fā)生幾率低，便于術(shù)后盡快進(jìn)行化療；3）后期不會(huì)出現(xiàn)假體相關(guān)并發(fā)癥，包括感染、松動(dòng)、折斷、下肢不等長(zhǎng)。

當(dāng)醫(yī)生根據(jù)術(shù)前化療后的影像學(xué)評(píng)估，確定你可以進(jìn)行保肢治療，對(duì)患者來(lái)說(shuō)是一件非常幸運(yùn)的事情。但是，你需要面對(duì)另外一個(gè)選擇，就是用什么樣的方式進(jìn)行重建。常見(jiàn)的重建方式有假體重建、自體骨滅活、異體骨移植。1）假體重建：不論是組配式假體還是3D打印定制假體，技術(shù)已經(jīng)相當(dāng)成熟了。國(guó)內(nèi)大的廠家，從原材料和生產(chǎn)的儀器設(shè)備都很好，價(jià)格上有很大的優(yōu)勢(shì)。但是與德國(guó)和美國(guó)的產(chǎn)品相比，在組織相容性、耐用性方面，確實(shí)還有一定的差距（謹(jǐn)代表個(gè)人觀點(diǎn)）。在選擇時(shí)，我們一方面要聽(tīng)取醫(yī)生的建議，一方面要根據(jù)自身的情況。畢竟，后續(xù)還要進(jìn)行術(shù)后化療，還有不小的醫(yī)療開(kāi)支。假體重建的優(yōu)勢(shì)就是術(shù)后恢復(fù)快，可以早期負(fù)重。2）自體骨滅活：對(duì)于骨頭中段的病變，通過(guò)CT評(píng)估，如果你的骨頭破壞不嚴(yán)重，那么可以接受自體骨滅活。它的優(yōu)勢(shì)是：一旦截骨端骨愈合，滅活骨再?gòu)?fù)活后，遠(yuǎn)期并發(fā)癥較少。3）異體骨滅活：對(duì)于骨中段的病變，還可以選擇異體骨移植。對(duì)于兒童，骨頭直徑較小，無(wú)法定制假體；自體骨破壞嚴(yán)重，強(qiáng)度不足，無(wú)法進(jìn)行滅活手術(shù)。與自體骨相比，其感染、不愈合、遠(yuǎn)期骨折發(fā)生率較高。

對(duì)肢體骨肉瘤的患者，病變位于偏骨干，距離關(guān)節(jié)面有一定距離時(shí)，可以選擇保留關(guān)節(jié)的手術(shù)，這樣獲得更好的功能，減少遠(yuǎn)期假體相關(guān)的并發(fā)癥。但是一定要保證切除的邊界，不能因?yàn)楸Ａ絷P(guān)節(jié)，而犧牲外科邊界，增加復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。有些患者認(rèn)為，我可以先保留關(guān)節(jié)，畢竟是我自己的東西，如果復(fù)發(fā)了再換關(guān)節(jié)。絕對(duì)不是這個(gè)概念！骨肉瘤一旦局部復(fù)發(fā)，局部瘢痕化，外科解剖結(jié)構(gòu)不清楚，很難把握切除范圍。第一次手術(shù)絕對(duì)是最重要的治療，也是唯一能夠治愈腫瘤的機(jī)會(huì)！一定要找一個(gè)專(zhuān)業(yè)的醫(yī)生和團(tuán)隊(duì)來(lái)進(jìn)行處理。個(gè)人認(rèn)為，腫瘤應(yīng)該距離關(guān)節(jié)面在4cm以上。這4cm包括2cm的安全邊界，2cm用來(lái)進(jìn)行局部螺釘固定。如果小于這4cm，那么局部復(fù)發(fā)率就會(huì)大大增加。切記！保留關(guān)節(jié)不是主要的，重要的是徹底的切除腫瘤。保留關(guān)節(jié)的方法有很多，包括3D打印假體，自體骨滅活，異體骨移植，每種技術(shù)都很成熟，有各自的優(yōu)缺點(diǎn)。3D打印假體技術(shù)已經(jīng)廣泛應(yīng)用于骨腫瘤治療，假體和宿主骨愈合率很高?；颊呖梢栽缙谙碌刎?fù)重。自體骨滅活手術(shù)時(shí)間較長(zhǎng)，患肢負(fù)重晚。愈合率較異體骨高。關(guān)于3D打印和自體骨的長(zhǎng)期治療效果還需要進(jìn)一步的觀察研究。

骨肉瘤的治療需要由專(zhuān)業(yè)的醫(yī)生團(tuán)隊(duì)來(lái)完成。當(dāng)孩子生病后，我相信家長(zhǎng)會(huì)盡自己的最大努力，不論是通過(guò)朋友推薦，還是自己借助發(fā)達(dá)的互聯(lián)網(wǎng)，對(duì)骨肉瘤已經(jīng)有了初步的認(rèn)識(shí)。下面就要自己篩選適合于自己的醫(yī)生來(lái)進(jìn)行治療。建議一定要到專(zhuān)業(yè)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行治療，可以通過(guò)互聯(lián)網(wǎng)，比如好大夫平臺(tái)，選擇影響力大的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，畢竟這些機(jī)構(gòu)的醫(yī)生經(jīng)驗(yàn)會(huì)更加豐富。其次就是要選擇適合于自己的醫(yī)生，保證今后溝通能夠順利的進(jìn)行，及時(shí)的接受治療。治療過(guò)程一般經(jīng)歷以下幾個(gè)階段：一.當(dāng)醫(yī)生通過(guò)影像學(xué)檢查，主要是X線，考慮骨肉瘤。之后要進(jìn)行局部的檢查，包括增強(qiáng)CT、MRI，胸部CT，全身骨掃描，如果有條件的可以進(jìn)行全身的PET-CT檢查，對(duì)腫瘤進(jìn)行外科分期，一方面了解腫瘤局部侵犯范圍，另一方面尋找有無(wú)轉(zhuǎn)移灶，最多見(jiàn)的是肺轉(zhuǎn)移。同時(shí)，患者和家屬要做好為期1年的漫長(zhǎng)治療過(guò)程。也就意味著在這段時(shí)間，患者不能夠進(jìn)行學(xué)習(xí)和工作，還需要有一位家屬進(jìn)行全程的陪同。同時(shí)患肢要佩戴支具，下肢病變的患者，要拄拐或借助輪椅來(lái)進(jìn)行日?；顒?dòng)。一定避免骨折，一旦出現(xiàn)病理性骨折，那么局部復(fù)發(fā)率會(huì)大大增加，保肢率會(huì)大大下降。二.住院后，首先要進(jìn)行小的手術(shù)，即PICC或者輸液港的置入。然后就進(jìn)行穿刺活檢，明確骨肉瘤的診斷。穿刺活檢是十分重要的步驟，一定要進(jìn)行，患者和家屬一定要克服各種困難，完成活檢。三.當(dāng)診斷明確后，要進(jìn)行8-10周的術(shù)前化療。在最后一次化療前，要和準(zhǔn)備手術(shù)的醫(yī)生聯(lián)系，預(yù)約手術(shù)前的影像學(xué)檢查，制定手術(shù)方案。四.之后進(jìn)行手術(shù)治療。手術(shù)前，醫(yī)生首先會(huì)對(duì)你的病情進(jìn)行新的評(píng)估，評(píng)估的手段包括：局部X線，局部增強(qiáng)CT（更確切的顯示主要血管受累及情況），局部增強(qiáng)MRI（更清晰的顯示病變范圍）。評(píng)估的目的是：1）確定手術(shù)的方式，截肢？保肢？；2）切除的范圍；3）重建的方式，自體骨滅活，假體重建；關(guān)于手術(shù)方式，重建方式，保留關(guān)節(jié)等具體內(nèi)容可以參考我的相關(guān)文章。五.手術(shù)后進(jìn)行短暫的康復(fù)，就要進(jìn)行術(shù)后的化療。術(shù)后化療一般要在手術(shù)后3周左右進(jìn)行。此時(shí)，要注意自己追蹤的標(biāo)本壞死率，一般要在術(shù)后4周后能看到結(jié)果。這可以幫助患者了解化療對(duì)自己腫瘤的有效程度。術(shù)后的化療一般要持續(xù)8-10個(gè)月的時(shí)間。在這個(gè)期間，家屬要做好后勤保障工作，照料好患者的衣食住行。手術(shù)并不是治療的結(jié)束，它只是局部治療的開(kāi)始。在化療過(guò)程中，也一定要注意進(jìn)行功能鍛煉。具體可以參考我的術(shù)后功能鍛煉的相關(guān)內(nèi)容。六。在結(jié)束術(shù)后化療后，意味著你的治療已經(jīng)告一個(gè)段落。但是并不意味著治療的結(jié)束，你需要每三個(gè)約進(jìn)行一次復(fù)查，包括手術(shù)部位和肺部，術(shù)后2年內(nèi)是復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移的高發(fā)期。同時(shí)要注意調(diào)整自己的作息時(shí)間，生活方式，生活節(jié)奏，保證充分的休息，不要熬夜，不要過(guò)度勞累，增強(qiáng)自己的免疫力。