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吉毅副主任醫(yī)師 華西醫(yī)院 小兒外科 四川大學(xué)華西醫(yī)院小兒外科吉毅教授團隊在高質(zhì)量腫瘤學(xué)期刊《InternationalJournalofCancer》（IF=5.7，Q1）發(fā)表綜述文章《Sirolimusforkaposiformhemangioendothelioma:Potentialmechanismsofactionandresistance》，卡波西樣血管內(nèi)皮瘤（kaposiformhemangioendothelioma，KHE）是一種具有侵襲性的血管腫瘤，傳統(tǒng)治療手段（如手術(shù)和栓塞）在某些患者中效果不佳甚至無法實施。近年來，西羅莫司作為一種雷帕霉素特異性抑制劑，被發(fā)現(xiàn)對KHE的治療非常有效。本研究高度概括總結(jié)了一系列西羅莫司治療KHE相關(guān)的潛在作用機制以及耐藥作用。該文第一作者為華西醫(yī)院小兒外科博士生邱桐、向姍姍、周江元，通訊作者為吉毅教授。文章中提到西羅莫司在治療KHE方面取得了突破性進展，在多項回顧性研究中，西羅莫司對KHE的總體反應(yīng)率超過了90%。與傳統(tǒng)治療相比，西羅莫司能更迅速地縮小瘤體、正?；簩W(xué)參數(shù)，并改善患者的癥狀和生活質(zhì)量。然而，文章也指出，雖然大多數(shù)患者在“西羅莫司時代”中獲益顯著，但在少數(shù)患者中，藥物無效、病情反彈及長期副作用等問題依然存在，這些挑戰(zhàn)突顯了需要對西羅莫司的作用機制進行更深入的了解。雷帕霉素信號通路（mTOR）在細胞代謝、蛋白質(zhì)合成、細胞生長、增殖和血管生成中的核心調(diào)節(jié)作用。mTOR信號通路的異常激活與多種疾病，尤其是腫瘤的發(fā)展密切相關(guān)。西羅莫司通過結(jié)合到mTOR復(fù)合物中，抑制了細胞的增殖、代謝和血管生成，因此了解mTOR信號通路的復(fù)雜機制對于開發(fā)更精確的靶向治療策略至關(guān)重要。西羅莫司不僅能抑制血小板的活化，還具有抗炎、抗血管生成、抑制淋巴管生成及減少纖維化的作用，西羅莫司通過這些多重機制作用抑制KHE的病理過程，減緩腫瘤的擴展并提高患者的短期和長期治療效果。（1）西羅莫司對KHE中血小板活化的抑制作用：KHE病變瘤體部位常見血小板募集現(xiàn)象，這會導(dǎo)致腫瘤快速生長和嚴重的凝血功能障礙。西羅莫司通過減少血小板的聚集、黏附以及抑制其促凝反應(yīng)，在一定程度上阻止了KHE的進展，這種抑制作用在控制Kasabach-Merritt現(xiàn)象（KMP）中尤為重要。（2）西羅莫司對巨噬細胞介導(dǎo)的炎癥的抑制作用：巨噬細胞在KHE病變中扮演了關(guān)鍵角色。炎癥反應(yīng)不僅可以促使腫瘤的擴展，還可能導(dǎo)致KMP的加重。西羅莫司通過抑制巨噬細胞的促炎性活動，減少了腫瘤微環(huán)境中的炎癥反應(yīng)。這種抗炎作用有助于減緩KHE的擴展并提高治療效果。（3）西羅莫司的抗血管生成作用：西羅莫司通過抑制mTOR信號通路，減少內(nèi)皮細胞的增殖和遷移，從而抑制新生血管的形成。通過阻斷血管生成，西羅莫司能夠限制KHE的營養(yǎng)供應(yīng)，遏制腫瘤的進一步發(fā)展。（4）西羅莫司在抑制淋巴管生成中的作用：淋巴管生成的異常是KHE進展的重要因素之一。文章指出，西羅莫司能夠通過抑制淋巴內(nèi)皮細胞的增殖和遷移來抑制淋巴管生成。這種作用在降低腫瘤擴散和炎癥反應(yīng)方面起到了關(guān)鍵作用，使其成為治療KHE的有效手段之一。（5）西羅莫司對KHE患者纖維化的緩解作用：KHE患者中常見的纖維化問題不僅會影響肌肉和關(guān)節(jié)的功能，還會顯著降低患者的生活質(zhì)量。西羅莫司在治療過程中展示了較好的抗纖維化效果，能夠減輕纖維化帶來的疼痛和功能障礙。然而，文章也提到西羅莫司并不能完全消除纖維化過程，這仍然是未來研究需要解決的問題。（6）KHE患者中西羅莫司的耐藥性問題：盡管西羅莫司在KHE治療中效果顯著，但部分患者在治療過程中仍會出現(xiàn)耐藥性。文章分析了mTOR通路中的負反饋機制可能導(dǎo)致的耐藥問題，并討論了通過聯(lián)合用藥（如MEK抑制劑曲美替尼或PI3Kα抑制劑阿培利司）來提高治療效果的可能性。研究表明，針對這些信號通路的多靶點干預(yù)可能是突破西羅莫司耐藥性的一種潛在策略。文章總結(jié)了西羅莫司在KHE治療中的重大貢獻，并強調(diào)了深入理解其分子機制的重要性。未來的研究不僅可以揭示mTOR信號通路在KHE中的確切作用，還可以為其他相關(guān)疾病提供新的靶向治療方案。盡管仍有一些挑戰(zhàn)，但西羅莫司在KHE治療中的潛力是顯而易見的，并且有望通過進一步研究實現(xiàn)更高效、更安全的臨床應(yīng)用。2024年10月27日
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申剛主任醫(yī)師 首都醫(yī)科大學(xué)附屬首都兒童醫(yī)學(xué)中心 血管瘤及介入血管中心 【基本信息】女、1月?！炯膊☆愋汀靠úㄎ鳂友軆?nèi)皮瘤【治療醫(yī)院】首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院（三甲醫(yī)院）【治療方案】卡波西樣血管內(nèi)皮瘤綜合治療【治療效果】治愈?！就扑]理由】卡波西樣血管內(nèi)皮瘤是比較罕見的交界性脈管腫瘤，本患兒為眼部典型案例，有較好的參考意義。一、?初識患者孕20周發(fā)現(xiàn)患兒左眼部腫物，患兒出生后，父母通過網(wǎng)上查詢，首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院，專門有個血管瘤、淋巴管瘤專科，治療過好多類似的這種病，于是通過網(wǎng)絡(luò)找到了申剛主任，主任看過患兒后，考慮為卡波西樣血管內(nèi)皮瘤，讓家屬查了血常規(guī)：未見明顯異常，建議患兒先觀察1個月。1個月后家屬訴，患兒左眼部腫物，有明顯增大。申剛主任即讓家屬攜帶患兒來院治療，以“左眼卡波西樣血管內(nèi)皮瘤”收入院。二、?治療過程患兒入院后，完善相關(guān)檢查，未見明顯異常，超聲示：左側(cè)眼眶周圍及左側(cè)眼球周圍血管瘤征象。頭顱MRI示：左側(cè)眼眶擴大，左側(cè)額部、眼瞼、球后間隙內(nèi)異常信號，考慮為脈管畸形。查體可見：左側(cè)眼眶可見一腫物，顏色紫紅，大小約5cm4cm1cm，上方范圍達到額部，內(nèi)側(cè)累及淚囊區(qū)至鼻中線，下方范圍達顴弓，左眼瞼高度腫脹，結(jié)膜可見充血。右眼未見異常。入院后給予西羅莫司0.8mg/kg.d，同時給予地塞米松0.5mg/kg.d靜點5天后逐漸減量，共七天。入院后第十天，左眼腫物無明顯減小，加用普萘洛爾2.0mg/kg.d，后可見左側(cè)眼部腫物開始變小，患兒沒有任何不適，順利出院，出院后繼前治療，按時復(fù)查。三，復(fù)查患兒十個月后復(fù)查，左側(cè)眼部紅色腫物明顯消退，家屬非常感激。我們也很高興。建議患兒媽媽，按時復(fù)查，有問題隨時聯(lián)系?？肪C合征問與答1、什么是卡梅綜合征？卡梅綜合征，又稱為卡梅現(xiàn)象（kasabach-Merritt現(xiàn)象），即KM現(xiàn)象，于1940年首次報道。指血管瘤基礎(chǔ)上出現(xiàn)局限性的血管內(nèi)凝血，從而出現(xiàn)血小板減少、微血管溶血性貧血和消耗性凝血功能障礙，這種情況大概占血管瘤的1%。2、卡梅綜合征常繼發(fā)于那種血管瘤？卡梅現(xiàn)象常見于卡波西樣血管內(nèi)皮瘤，這種凝血功能障礙也可發(fā)生在叢狀血管瘤中。嬰幼兒血管瘤不會出現(xiàn)卡梅現(xiàn)象。3、如果不治療，卡梅綜合征的后果有哪些？???由于患兒出現(xiàn)嚴重的血小板減低，可能造成重要臟器的出血，可能出現(xiàn)彌漫性血管內(nèi)凝血，嚴重者危及生命，病死率10%-37%。需要緊急治療。4、卡梅綜合征的表現(xiàn)有哪些？起初常表現(xiàn)為皮膚點狀紅褐色斑疹，皮下出現(xiàn)軟組織腫塊，常高出皮面。腫塊增長迅速，無自行消退趨勢，隨患者年齡呈進行性生長，并向周圍組織或器官浸潤性生長。大多數(shù)患者腫塊有觸痛，且易形成潰瘍合并感染。病變起始部位多位于四肢、軀干，少數(shù)生長在內(nèi)臟和腹膜后。同時伴有病變部位或其他部位皮下瘀血、青腫及牙齦出血等明顯的出血傾向。5、卡梅綜合征何時治療？卡梅綜合征一旦發(fā)生，沒有自行消退趨勢，均需要治療。治療要及時，這樣殘余的瘤體最小，后遺癥最少。6、卡梅綜合征用什么藥物治療？用于治療卡梅綜合征的藥物有：長春新堿、西羅莫司、類固醇、干擾素和環(huán)磷酰胺。其中長春新堿已成為治療KM綜合征的一線藥物，西羅莫司也被多項研究證實有效。7、卡梅綜合征不能用什么藥物治療？???卡梅綜合征不能用肝素、血小板輸注。雖然卡梅綜合征血小板明顯降低，如果輸注血小板反而會助長病灶部位的血小板捕獲，腫瘤進一步增大，而外周血中血小板不升反降，增加出血風(fēng)險。???科室簡介首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院“介入血管瘤科”是北京首個兒童介入/血管瘤?？?，一級臨床科室，填補京津冀地區(qū)兒童介入治療的空白。目前科室已開展兒童血管瘤、腫瘤綜合介入、非血管介入及神經(jīng)介入手術(shù)和治療。本科室在兒童血管瘤、血管畸形、淋巴管瘤、淋巴管畸形；KT綜合征、PW綜合征；視網(wǎng)膜母細胞瘤、肝母細胞瘤、肝血管瘤、兒童腫瘤的介入綜合治療；兒童血管性疾病，如腎動脈狹窄、布-加氏綜合征、急慢性動靜脈血栓、血管狹窄、動脈炎；兒童腦血管疾病疾病的診斷和治療都有著深入的研究。科室目前配備血管瘤、淋巴管瘤及介入醫(yī)學(xué)門診、病房、介入導(dǎo)管室、麻醉恢復(fù)室等完整的微創(chuàng)介入診療體系。病房目前開放8張床位，引進國際先進的西門子雙C壁造影機、VbeamPerfacta595脈沖染料激光、Medtronic血管腔內(nèi)射頻消融導(dǎo)管、TEVASON便攜式超聲彩色多普勒診斷儀等先進介入診療設(shè)備，配備200余種兒科專用介入器材。擁有完善的消毒設(shè)備、國內(nèi)領(lǐng)先的科室信息化管理系統(tǒng)，以及現(xiàn)代化的硬件配置，不僅保證醫(yī)療質(zhì)量的提高，同時也為科室的進一步發(fā)展提供了強有力的支持。在首都兒科研究所領(lǐng)導(dǎo)的大力支持下，科室建設(shè)和學(xué)科建設(shè)雙線并重，科室創(chuàng)始人申剛主任，從事介入臨床診療工作20余年，迄今為止主刀及參與各類介入手術(shù)近萬余臺，并攜該領(lǐng)域杰出代表狄奇醫(yī)生、李三林醫(yī)生，充分利用新興介入技術(shù)優(yōu)勢，彌補傳統(tǒng)治療不足，為患兒提供更加簡便、安全、高效、微創(chuàng)、精準、并發(fā)癥少的診療服務(wù)，為進一步完善我院疾病診療的綜合能力，促進兒科事業(yè)的發(fā)展。2022年12月26日304
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2022年08月24日186
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李凱主任醫(yī)師 復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院 普外、新生兒外科 親愛的家長，您好！首先感謝您的信任，讓我們一起攜手抵抗卡波西樣血管內(nèi)皮瘤這類脈管疾病。在此期間，您的孩子需要服用一定劑量的西羅莫司來控制疾病的進展。通過近10年來對西羅莫司藥物的研究，作為全國最早應(yīng)用和開展西羅莫司治療卡波西樣血管內(nèi)皮瘤的單位，也作為最早最深入開展相關(guān)基礎(chǔ)研究的單位，我們的成果獲得了上海市醫(yī)學(xué)科技獎三等獎，使大量的卡波西樣血管內(nèi)皮瘤患兒受益。西羅莫司盡管是一種免疫抑制劑，但在合理用藥的嚴格把控下，它基本不會造成對您的孩子的免疫功能的損傷，這也提醒我們，不應(yīng)該因為服用這個藥物而放棄按時按序疫苗接種，因為疫苗接種可以保護我們的孩子免受很多傳染性疾病的傷害。前期的一些研究，我們已經(jīng)證實了按時按序接種疫苗的安全性，是因為尚未發(fā)現(xiàn)服用西羅莫司的孩子在補種疫苗以后出現(xiàn)嚴重的疫苗相關(guān)并發(fā)癥或疾病。但是，疫苗接種的安全性并不代表接種的有效性，所以，在給您孩子接種疫苗的同時，我們需要對疫苗的有效性進行評估，并做出相應(yīng)的補救措施。為了保證按時按序接種疫苗的有效性，我們設(shè)計了對您的孩子疫苗接種以后抗體產(chǎn)生情況的隨訪計劃和補救計劃，希望能夠在我們專業(yè)的指導(dǎo)下，為您孩子的健康保駕護航。再次感謝您的信任！??????????????????????????????????????????????????????????????復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院腫瘤外科2022年06月21日1067
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申剛主任醫(yī)師 首都醫(yī)科大學(xué)附屬首都兒童醫(yī)學(xué)中心 血管瘤及介入血管中心 作者：熊祎申剛【基本信息】女，初診年齡10月【疾病類型】卡波西樣血管內(nèi)皮瘤、卡梅綜合征【就診時間】2022年【治療醫(yī)院】首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院（三甲醫(yī)院）【治療方案】導(dǎo)管內(nèi)栓塞治療配合藥物治療【治療效果】病情穩(wěn)定【推薦理由】卡梅綜合征為兒科的急危重癥，病死率高達10%-37%，導(dǎo)管內(nèi)栓塞治療可在短時間內(nèi)緩解患兒凝血功能，為系統(tǒng)性藥物起效爭取時間，且藥物直接作用于瘤灶，縮小病灶范圍，安全有效。本患兒為10月女孩，最初表現(xiàn)為夜間不明原因哭鬧，不易安撫，無發(fā)熱、嘔吐、腹瀉等不適，曾就診于當(dāng)?shù)蒯t(yī)院，考慮脾胃失調(diào)，予推拿及針灸治療，不見緩解。入院前2天，患兒家長發(fā)現(xiàn)患兒肛周皮膚發(fā)紅，自行予護臀霜涂抹，入院前1天出現(xiàn)外陰皮膚紅腫，小陰唇附近可見大面積紫紅色皮疹，腹壁散在出血點，就診于當(dāng)?shù)蒯t(yī)院查血常規(guī)血小板17×10^9/L，完善腹部超聲提示小腹部及盆腔內(nèi)不均勻回聲包塊，當(dāng)?shù)蒯t(yī)院見患兒血小板水平極低，隨時有出血風(fēng)險，并且患兒盆腔腫物，性質(zhì)不明，告知家長患兒病情危重，建議上級醫(yī)院就診。家長緊張憂慮，徹夜難眠?；純鹤钤缡罩斡谖以貉嚎萍靶夭磕[瘤外科，予以積極輸血、輸注血漿、纖維蛋白原對癥支持治療，后行剖腹探查術(shù)，術(shù)中診斷為盆腔腫物，因腫物推擠、包繞周圍重要組織、臟器，血供豐富，無法行Ⅰ期手術(shù)切除。術(shù)中切除部分腫物送檢病理。病理結(jié)果回報為卡波西樣血管內(nèi)皮瘤。本患兒存在顯著的血小板降低，纖維蛋白原水平降低，D-二聚體水平升高，為典型的KMS實驗室檢查表現(xiàn)，在申主任會診的指導(dǎo)下，加用了西羅莫司治療。得知申主任在治療相關(guān)疾病方面很有經(jīng)驗，便就診于我科。患兒服用西羅莫司后，血小板上升不滿意，申主任建議行導(dǎo)管內(nèi)栓塞治療，一方面是直接減少瘤灶的血供，改善凝血功能，另外也為藥物起效爭取了時間。術(shù)前患兒繼續(xù)西羅莫司口服，并予地塞米松靜點，完善術(shù)前準備后，申剛主任帶領(lǐng)我團隊人員給患兒實施了導(dǎo)管內(nèi)栓塞治療，全麻狀態(tài)下，先行髂內(nèi)動脈造影，造影顯示了瘤灶的供血動脈主要由右側(cè)髂內(nèi)動脈的分支供血，隨后，用PVA顆粒及彈簧圈將其供血動脈栓塞，栓塞后再次造影可見瘤灶明顯縮小。術(shù)后第3天復(fù)查血小板升至242×10^9/L,術(shù)后10天復(fù)查凝血FIB升至2.03g/L,D-二聚體3.4mg/LFEU。術(shù)后西羅莫司及潑尼松片口服維持，手術(shù)后1月隨訪患兒病情穩(wěn)定，血小板維持在296×10^9/L，會陰部皮疹基本消退。卡梅綜合征問與答1、什么是卡梅綜合征？卡梅綜合征，又稱為卡梅現(xiàn)象（kasabach-Merritt現(xiàn)象），即KM現(xiàn)象，于1940年首次報道。指血管瘤基礎(chǔ)上出現(xiàn)局限性的血管內(nèi)凝血，從而出現(xiàn)血小板減少、微血管溶血性貧血和消耗性凝血功能障礙，這種情況大概占血管瘤的1%。2、卡梅綜合征常繼發(fā)于那種血管瘤？卡梅現(xiàn)象常見于卡波西樣血管內(nèi)皮瘤，這種凝血功能障礙也可發(fā)生在叢狀血管瘤中。嬰幼兒血管瘤不會出現(xiàn)卡梅現(xiàn)象。3、如果不治療，卡梅綜合征的后果有哪些？由于患兒出現(xiàn)嚴重的血小板減低，可能造成重要臟器的出血，可能出現(xiàn)彌漫性血管內(nèi)凝血，嚴重者危及生命，病死率10%-37%。需要緊急治療。4、卡梅綜合征的表現(xiàn)有哪些？起初常表現(xiàn)為皮膚點狀紅褐色斑疹，皮下出現(xiàn)軟組織腫塊，常高出皮面。腫塊增長迅速，無自行消退趨勢，隨患者年齡呈進行性生長，并向周圍組織或器官浸潤性生長。大多數(shù)患者腫塊有觸痛，且易形成潰瘍合并感染。病變起始部位多位于四肢、軀干，少數(shù)生長在內(nèi)臟和腹膜后。同時伴有病變部位或其他部位皮下瘀血、青腫及牙齦出血等明顯的出血傾向。5、卡梅綜合征何時治療？卡梅綜合征一旦發(fā)生，沒有自行消退趨勢，均需要治療。治療要及時，這樣殘余的瘤體最小，后遺癥最少。6、卡梅綜合征用什么藥物治療？用于治療卡梅綜合征的藥物有：長春新堿、西羅莫司、類固醇、干擾素和環(huán)磷酰胺。其中，國外多項研究表明西羅莫司有效性和安全性足以作為一線用藥方案。7、卡梅綜合征不能用什么藥物治療？卡梅綜合征不能用肝素、血小板輸注。雖然卡梅綜合征血小板明顯降低，如果輸注血小板反而會助長病灶部位的血小板捕獲，腫瘤進一步增大，而外周血中血小板不升反降，增加出血風(fēng)險。兒研所介入血管瘤科科室簡介首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院“介入血管瘤科”是北京首個兒童介入/血管瘤?？疲患壟R床科室，填補京津冀地區(qū)兒童介入治療的空白。目前科室已開展兒童血管瘤、腫瘤綜合介入、非血管介入及神經(jīng)介入手術(shù)和治療。本科室在兒童血管瘤、血管畸形、淋巴管瘤、淋巴管畸形；KT綜合征、PW綜合征；視網(wǎng)膜母細胞瘤、肝母細胞瘤、肝血管瘤、兒童腫瘤的介入綜合治療；兒童血管性疾病，如腎動脈狹窄、布-加氏綜合征、急慢性動靜脈血栓、血管狹窄、動脈炎；兒童腦血管疾病疾病的診斷和治療都有著深入的研究?？剖夷壳芭鋫溲芰?、淋巴管瘤及介入醫(yī)學(xué)門診、病房、介入導(dǎo)管室、麻醉恢復(fù)室等完整的微創(chuàng)介入診療體系。病房目前開放8張床位，引進國際先進的西門子雙C壁造影機、VbeamPerfacta595脈沖染料激光、Medtronic血管腔內(nèi)射頻消融導(dǎo)管、TEVASON便攜式超聲彩色多普勒診斷儀等先進介入診療設(shè)備，配備200余種兒科專用介入器材。擁有完善的消毒設(shè)備、國內(nèi)領(lǐng)先的科室信息化管理系統(tǒng)，以及現(xiàn)代化的硬件配置，不僅保證醫(yī)療質(zhì)量的提高，同時也為科室的進一步發(fā)展提供了強有力的支持。在首都兒科研究所領(lǐng)導(dǎo)的大力支持下，科室建設(shè)和學(xué)科建設(shè)雙線并重，科室創(chuàng)始人申剛主任，從事介入臨床診療工作20余年，迄今為止主刀及參與各類介入手術(shù)近萬余臺，充分利用新興介入技術(shù)優(yōu)勢，彌補傳統(tǒng)治療不足，為患兒提供更加簡便、安全、高效、微創(chuàng)、精準、并發(fā)癥少的診療服務(wù)，為進一步完善我院疾病診療的綜合能力，促進兒科事業(yè)的發(fā)展。2022年05月08日475
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吉毅副主任醫(yī)師 華西醫(yī)院 小兒外科 卡波西樣血管內(nèi)皮瘤（KHE）是一種罕見的具有局部侵襲性特征的脈管腫瘤。大約70%的KHE患者會并發(fā)危及生命的血小板減少癥和消耗性凝血病，稱為Kasabach-Merritt現(xiàn)象（KMP）。治療KMP的主要目標是通過使血液學(xué)參數(shù)正?；鴮⒊鲅娘L(fēng)險降到最低。但截至目前，美國FDA尚未批準治療KMP的藥物。四川大學(xué)華西醫(yī)院小兒外科吉毅教授團隊先前通過回顧性分析，率先發(fā)現(xiàn)了西羅莫司聯(lián)合激素可以較好的控制KMP?；谙惹暗难芯?，四川大學(xué)華西醫(yī)院小兒外科兒童脈管疾病治療專家吉毅教授團隊聯(lián)合多家醫(yī)院，對73名KHE合并KMP的患者進行了一項多中心Ⅱ期臨床試驗，前瞻性地對比了西羅莫司聯(lián)合激素VS西羅莫司單藥治療KHE合并KMP的療效、安全性和耐受性。研究成果《Sirolimusplusprednisolonevssirolimusmonotherapyforkaposiformhemangioendothelioma:arandomizedclinicaltrial》發(fā)表于血液學(xué)排名第一的期刊《Blood》。參與者為年齡在0~14歲之間，并且診斷為KHE合并KMP。入組患者被隨機分配，分別接受西羅莫司聯(lián)合短期激素或西羅莫司單藥治療。自治療開始以來，按計劃隨訪2年。兩組患者的基線數(shù)據(jù)和疾病活動度相似。在治療第4周，接受西羅莫司聯(lián)合潑尼松龍治療的KMP患者中有94.6%獲得了持久的血小板反應(yīng)，而接受西羅莫司單藥治療KMP患者中有66.7%獲得了持久的血小板反應(yīng)。在第1~3周，達到持久血小板反應(yīng)的患者在聯(lián)合治療組中為9(24.3%)~31(83.8%)，在西羅莫司單藥治療組中為4(11.1%)~20(55.6%)。聯(lián)合治療組的患者在第1~4周的中位血小板計數(shù)高于西羅莫司單藥治療組。在第四周時，聯(lián)合治療組和單藥治療組中，分別有73.0%和44.4%的患者纖維蛋白原恢復(fù)到正常水平。同時，聯(lián)合治療組的總病變緩解率為91.9%，西羅莫司單藥治療組為80.6%。共有67名患者在治療期間獲得了持久的血小板反應(yīng)。KMP整體反彈率為11.0%。聯(lián)合治療組的KMP反彈率低于西羅莫司單藥治療組（5.4%vs16.7%）。圖1西羅莫司聯(lián)合潑尼松龍治療KHE合并KMP。分別為治療前（A），治療后1周（B）、4周（C）、2月（D）、3月（E）、6月（F）、12月（G）。磁共振顯示為治療前（H）和治療12月后（I）。圖2治療4周內(nèi)，西羅莫司聯(lián)合潑尼松龍VS西羅莫司單獨治療組患者的中位血小板計數(shù)。圖3西羅莫司聯(lián)合潑尼松龍治療KMP前（A）和12月后（B）。治療前（C）和治療12月后（D）磁共振的變化。圖4西羅莫司聯(lián)合潑尼松龍治療前（A），治療1周（B）、4周（C）、2月（D）、3月（E）、6月（F）和12月（G）。治療前（H）和治療12個月（I）后病灶的MRI改變（幾乎完全消退）。圖5西羅莫司單藥治療前（A），治療1周（B）、2周（C）、3周（D）、4周（E）、2月（F）、3月（G）、6月（H）、9月（I）和12月（J）。治療前（K）和治療12個月后（L）病灶的MRI變化（部分消退）。治療過程中，患者腫瘤出現(xiàn)逐漸擴大，并顯示明顯的瘀斑，血小板計數(shù)降至4×109/L。反復(fù)使用新鮮冷凍血漿和冷沉淀物來控制癥狀。在治療第34天，患者的血小板水平恢復(fù)正常。圖6西羅莫司單藥治療前（A）、治療12個月后（B）以及第24個月的隨訪（C）。治療前（D）和治療后12個月（E）病灶的MRI改變（幾乎完全消退）。在第24個月，淋巴顯像顯示右肢注射1小時和2小時后真皮回流和腹股溝淋巴結(jié)引流消失（F）。在其他次要結(jié)局方面，相較于聯(lián)合治療組，西羅莫司單藥治療組需要更多的血制品輸注（每名患者）來預(yù)防或治療出血。此外，在治療12個月時，聯(lián)合治療組的33例（89.2%）患者和西羅莫司單藥治療組的28例（77.8%）患者觀察到生活質(zhì)量改善。與單獨接受西羅莫司的患者相比，聯(lián)合治療組患者疾病后遺癥的總發(fā)生率更低（10.8%vs33.3%）。兩組在治療期間的總不良事件發(fā)生率和3~4級不良事件發(fā)生率相似，沒有患者因不良事件而永久停止治療。在治療期間，最常見的不良事件是上呼吸道功能不全、黏膜炎和惡心/嘔吐。總之，該研究表明西羅莫司聯(lián)合短期激素應(yīng)被視為KHE合并KMP的有效治療方法。原文鏈接：https://doi.org/10.1182/blood.20210140272022年02月15日5140
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