病史描述患兒，男性，8歲。2023年9月患兒右側(cè)臀部偶有疼痛，就診于當(dāng)?shù)蒯t(yī)院按“肌肉拉傷”治療后癥狀加重。后行脊髓核磁提示：脊髓內(nèi)占位。2024年1月初行脊髓手術(shù)治療，術(shù)后病理報(bào)告示：（脊髓）神經(jīng)上皮來(lái)源腫瘤，符合高級(jí)別彌漫性膠質(zhì)瘤，CNSWH04級(jí)?；熯^程術(shù)后1個(gè)月患兒就診我科（首都醫(yī)科大學(xué)三博腦科醫(yī)院神經(jīng)腫瘤化療科），就診時(shí)患兒大小便失禁、持續(xù)頭痛、頭暈，進(jìn)食量少。2024-02-28頭部MRI：雙側(cè)小腦半球、橋小腦角池、鞍上池及雙外側(cè)裂多發(fā)占位病變（下圖）。2024-03-01脊髓核磁提示：延髓、頸、胸、腰髓椎管內(nèi)多發(fā)異常強(qiáng)化，考慮播散轉(zhuǎn)移（下圖）。2024年3月開始于我科行化療聯(lián)合抗血管靶向治療?；?周期后，2024-05-11核磁：頭部、脊髓核磁播散病灶明顯較少（下圖）。大小便失禁癥狀明顯改善，頭痛、頭暈癥狀消失。化療4周期后，2024-07-24核磁：頭部未見明確播散病灶，僅胸腰椎剩余少量異常播散病灶（下圖）。目前，患兒在繼續(xù)治療中。專家點(diǎn)評(píng)兒童高級(jí)別膠質(zhì)瘤有效藥物少，預(yù)后差，尤其是對(duì)于廣泛播散的腫瘤。本例患者為難治性腦脊膜廣泛播散的高級(jí)別膠質(zhì)瘤，無(wú)法通過手術(shù)全切，幸運(yùn)的是，經(jīng)過我科化療聯(lián)合抗血管靶向藥物治療后，腫瘤基本全消，癥狀明顯改善。目前，首都醫(yī)科大學(xué)三博腦科醫(yī)院神經(jīng)腫瘤化療科關(guān)于高級(jí)別膠質(zhì)瘤的臨床試驗(yàn)正在開展中。

病史描述患兒，女，7歲，以“右側(cè)肢體活動(dòng)不靈活”起病。2017年10月行頭顱核磁檢查發(fā)現(xiàn)左側(cè)基底節(jié)區(qū)占位。2017-10-18在全麻下行左側(cè)基底節(jié)區(qū)腫瘤部分切除術(shù)，術(shù)后病理：毛細(xì)胞性星形細(xì)胞瘤，WHO1級(jí)。術(shù)后未行放化療。2018-1-22術(shù)后3個(gè)月行頭顱核磁檢查仍可見左側(cè)基底區(qū)巨大占位（圖1）。圖1.2018年1月22日（第1次術(shù)后3個(gè)月）核磁：左側(cè)基底節(jié)區(qū)巨大占位。2018年7月患兒右側(cè)肢體活動(dòng)不利較前加重，2018-7-10（術(shù)后9個(gè)月）復(fù)查核磁提示腫瘤較術(shù)后3個(gè)月時(shí)明顯進(jìn)展（圖2）。圖2.2018年7月10日（第1次術(shù)后9個(gè)月）核磁：左側(cè)基底節(jié)區(qū)占位較2018年1月22日增大。2018-10-25患兒進(jìn)行了第2次手術(shù)，在全麻下將左顳葉、左丘腦、基底節(jié)區(qū)腫瘤大部分切除，術(shù)后病理：毛細(xì)胞粘液樣星形細(xì)胞瘤，WHO2級(jí)?；純旱牡?次術(shù)前核磁見圖3，術(shù)后核磁見圖4。圖3.2018年10月22日（第1次術(shù)后1年，第2次術(shù)前）核磁。圖4.2018年10月29日（第2次術(shù)后5天）核磁：左側(cè)基底節(jié)區(qū)占位大部分切除。治療經(jīng)過患者于2018-11-24開始在我科（首都醫(yī)科大學(xué)三博腦科醫(yī)院神經(jīng)腫瘤化療科）進(jìn)行改良CV方案化療。2019-2-18誘導(dǎo)期化療結(jié)束后復(fù)查頭顱核磁提示腫瘤較化療前縮?。▓D5）。圖5.2019年2月18日（誘導(dǎo)期化療后）核磁：腫瘤較化療前縮小。2019-2-19至2020-2-15繼續(xù)原方案行鞏固期8周期化療，全周期化療后于2020-3-10復(fù)查核磁提示腫瘤全消，療效評(píng)價(jià)CR（完全緩解）（圖6）。圖6.2020年3月10日（鞏固期8周期化療后）核磁：腫瘤基本消失，療效評(píng)價(jià)CR?；純鹤罱膹?fù)查核磁時(shí)間為：2024-2-19，仍未見明確腫瘤復(fù)發(fā)征象，距結(jié)束治療已達(dá)3年11個(gè)月，核磁見圖7。圖7：2024年2月19日核磁提示未見明確腫瘤復(fù)發(fā)征象。專家點(diǎn)評(píng)該患兒經(jīng)過了全周期的改良CV方案化療，最終影像學(xué)提示腫瘤全消，療效評(píng)價(jià)為CR，并且最近的影像學(xué)復(fù)查也未見復(fù)發(fā)。張俊平團(tuán)隊(duì)開展的關(guān)于改良CV方案的臨床研究初步結(jié)果顯示，改良CV方案較傳統(tǒng)CV方案療效更優(yōu)，它明顯提高了腫瘤治療的CR率及客觀反應(yīng)率（OR）：CR率從4%提高到15%；OR從50%提高到90%；超過80%患者的腫瘤縮小程度超過50%。另外，改良CV方案中位起效時(shí)間為4.1個(gè)月，療效持續(xù)時(shí)間長(zhǎng)達(dá)28個(gè)月；停藥后進(jìn)展率低（14%），5年無(wú)進(jìn)展生存率達(dá)到74%，完成全周期治療有利于延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存期。目前，針對(duì)兒童低級(jí)別膠質(zhì)瘤的臨床研究正在開展中。如有入組意向，需了解相關(guān)研究詳情，請(qǐng)點(diǎn)擊下方鏈接：【臨床試驗(yàn)招募】改良CV方案治療兒童視路膠質(zhì)瘤的臨床研究。【臨床試驗(yàn)招募】改良CV方案治療兒童低級(jí)別膠質(zhì)瘤的臨床研究。敬請(qǐng)注意：本文僅供相關(guān)專業(yè)人員學(xué)習(xí)參考之用，文中的所有信息均不作為診斷和治療疾病的依據(jù)。如出現(xiàn)文中描述的癥狀，請(qǐng)及時(shí)就醫(yī)。另外，本文僅節(jié)選原文的一部分，內(nèi)容可能不完整或與原文存在偏差，若需更完整的信息請(qǐng)參閱原文。撰稿：祁少培審校：張俊平，趙傳排版：張雅琪溫馨提示：出診時(shí)間：周二上午、周四上午門診預(yù)約電話：010-62856916010-62856788

多系統(tǒng)萎縮（MSA）是一種進(jìn)行性和散發(fā)性的神經(jīng)退行性疾病，其組織學(xué)特征是主要由α-突觸核蛋白組成的膠質(zhì)細(xì)胞質(zhì)包涵體的出現(xiàn)。最近，補(bǔ)體介導(dǎo)的神經(jīng)炎癥已被認(rèn)為是許多神經(jīng)退行性疾病發(fā)病機(jī)制中的關(guān)鍵因素。我們使用已故患者和對(duì)照者的腦組織樣本進(jìn)行了針對(duì)多種補(bǔ)體的免疫組織化學(xué)/免疫熒光測(cè)定，以探索補(bǔ)體在MSA發(fā)病機(jī)制中的作用。在MSA大腦中，補(bǔ)體沉積在腦血管和髓鞘中顯著增加。此外，還觀察到由于血腦屏障（BBB）破壞導(dǎo)致的纖維蛋白原泄漏，以及C1q陽(yáng)性小膠質(zhì)細(xì)胞簇圍繞MSA腦血管的存在。這些免疫組織化學(xué)/免疫熒光發(fā)現(xiàn)表明，補(bǔ)體激活和BBB破壞在MSA進(jìn)展中發(fā)揮關(guān)鍵作用?？傊@些發(fā)現(xiàn)強(qiáng)調(diào)了補(bǔ)體介導(dǎo)的神經(jīng)炎癥在MSA發(fā)病機(jī)制中的重要性，并提供了潛在的治療靶點(diǎn)，以減緩或阻止這種神經(jīng)退行性疾病的進(jìn)展。通過進(jìn)一步研究和理解補(bǔ)體系統(tǒng)在MSA中的作用，科學(xué)家們可能能夠開發(fā)出新的治療策略，旨在調(diào)節(jié)或抑制補(bǔ)體活性，從而減緩疾病的進(jìn)展并改善患者的生活質(zhì)量。