什么是骨髓增生異常綜合征？血液細(xì)胞在骨髓(位于骨骼中央)中生成，因而骨髓增生異常綜合征(以下簡稱MDS)是一類殃及血液的疾病。MDS患者的骨髓無法生成足量的正常血細(xì)胞，從而引發(fā)一些癥狀。MDS有何癥狀？部分患者沒有癥狀，可能在因其他原因行血液檢查時(shí)才發(fā)現(xiàn)該病。MDS可能引發(fā)的癥狀包括：無力、疲倦或頭暈思維不清晰呼吸困難較易出現(xiàn)瘀斑或出血易患感染有針對MDS的輔助檢查嗎？有，包括：血液檢測骨髓活檢–即用針吸出少量骨髓在顯微鏡下觀察有無異常細(xì)胞。MDS有不同類型，醫(yī)生會(huì)根據(jù)檢查結(jié)果判斷。如何治療MDS？治療主要取決于MDS類型、癥狀和整體健康狀況，大多無法治愈，但可緩解癥狀。醫(yī)生通常采用下列一種或多種方法來治療MDS：輸血–即輸入他人捐獻(xiàn)的血液。藥物–治療藥物多樣，起效途徑不同：有的促進(jìn)骨髓造血，有的則作用于免疫系統(tǒng)。化療–是指用藥物殺死癌細(xì)胞或阻止其生長，可作用于MDS患者的異常細(xì)胞。骨髓移植(也稱“干細(xì)胞移植”)–即用化療殺滅骨髓中的異常細(xì)胞，代之以正常細(xì)胞，后者多來自血型匹配的供者。骨髓移植是MDS的唯一治愈方法。醫(yī)護(hù)人員還可能向您介紹臨床試驗(yàn)，即利用志愿者來測試新療法或當(dāng)前療法的新組合。關(guān)于本專題的更多內(nèi)容請參見醫(yī)生是有關(guān)您的醫(yī)療問題的最佳信息來源。本健康號還提供了患者的相關(guān)主題精選文章。下面列出了一些最相關(guān)的內(nèi)容?；A(chǔ)篇患者教育文章基礎(chǔ)篇回答了患者可能對給定病癥提出的四個(gè)或五個(gè)關(guān)鍵問題。這些文章最適合希望進(jìn)行總體概述并且更喜歡簡短易讀的材料的患者。患者教育：應(yīng)對高額藥費(fèi)(基礎(chǔ)篇)患者教育：什么是臨床試驗(yàn)？(基礎(chǔ)篇)患者教育：獻(xiàn)血(基礎(chǔ)篇)患者教育：異基因骨髓移植(基礎(chǔ)篇)進(jìn)階篇患者教育的內(nèi)容更長，更復(fù)雜，更詳細(xì)。這些文章最適合需要深入信息并熟悉一些醫(yī)學(xué)術(shù)語的患者?；颊呓逃簯?yīng)對高額藥費(fèi)(進(jìn)階篇)患者教育：骨髓增生異常綜合征/MDS(進(jìn)階篇)患者教育：異基因骨髓移植(進(jìn)階篇)患者教育：獻(xiàn)血和輸血(進(jìn)階篇)

作者：楊曉陽 免疫力低下/紊亂、血小板減少、多發(fā)性骨髓瘤、移植后患者和新冠疫苗，之前科普有介紹，請查看之前科普介紹，此處不重復(fù)。本文重點(diǎn)闡述之前未介紹的血液疾病是否能打新冠疫苗。 美國滅活疫苗最常見的不良反應(yīng)是注射部位的疼痛（高達(dá)60％），發(fā)燒（高達(dá)50％），頭痛（高達(dá)42％），疲勞（高達(dá)28％），關(guān)節(jié)痛（高達(dá)24％），肌肉疼痛和惡心。 但FDA僅報(bào)導(dǎo)3例重度過敏反應(yīng)。 此外，有些不良反應(yīng)，例如血栓栓塞事件、癲癇發(fā)作和耳鳴，是否與疫苗有關(guān)尚待考證。 疫苗與血液病概括為：不接種活疫苗、滅活疫苗相對安全、可能治療患者疫苗有效率低、注射疫苗利大于弊，尚未有數(shù)據(jù)支持和反對，根據(jù)數(shù)據(jù)指南會(huì)不斷調(diào)整。 非霍奇金淋巴瘤（惰性/惡性）患者是否應(yīng)接種新冠疫苗（5.0版；最新更新于2021年2月5日） 對于侵襲性淋巴瘤患者接種新冠疫苗是安全和適當(dāng)?shù)?。尚無有關(guān)免疫受損患者中疫苗安全性和有效性的數(shù)據(jù)。一般而言，建議患有侵襲性淋巴瘤的患者應(yīng)接種新冠疫苗，盡管患者可能不能闡述有效的免疫應(yīng)答。 對于接受含利妥昔單抗治療方案的患者，有關(guān)疫苗接種時(shí)間的決定必須根據(jù)社區(qū)中新冠的患病率，患者的自我隔離能力以及其家人和看護(hù)者的自我隔離能力，預(yù)期的治療時(shí)間來個(gè)性化，以及疫苗的供應(yīng)情況。利妥昔單抗會(huì)鈍化或完全消除對疫苗的體液反應(yīng)，至少停用3-4個(gè)月內(nèi)無效。但是，T細(xì)胞反應(yīng)可提供一定程度的保護(hù)或降低感染的嚴(yán)重程度，從而證明在治療過程中或治療完成后進(jìn)行疫苗接種是合理的。 急性淋巴細(xì)胞白血病（版本2.1；最后更新于2021年1月22日） 只要不是活的減毒病毒疫苗，被認(rèn)為是安全且適當(dāng)?shù)?。針對新冠，尚未公開有關(guān)免疫受損患者中疫苗安全性和有效性的數(shù)據(jù)。建議所有患有接受新冠疫苗（非活疫苗），盡管化療時(shí)可能未產(chǎn)生有效的免疫應(yīng)答，但仍在等待試驗(yàn)結(jié)果。 兒童急性淋巴細(xì)胞白血?。ò姹?.0；最后更新于2021年1月29日） 只要不是活的減毒疫苗，就被認(rèn)為是安全且適當(dāng)?shù)?。尚未公開有關(guān)免疫受損患者中疫苗安全性和有效性的數(shù)據(jù)。年齡較大的兒童建議接種。 但對培門冬或天冬酰胺酶過敏的患者，不要接種。在完成包含天冬酰胺酶的治療階段和其他強(qiáng)化治療階段之前，不應(yīng)為老年患者接種輝瑞的mRNA疫苗。在未完成天冬酰胺酶治療前，最好不要接種新冠疫苗。 急性髓系白血病（版本1.5；最后更新于2021年1月22日） 只要不是活的減毒病毒疫苗，就可接種疫苗。針對新冠，尚未公開有關(guān)免疫受損患者中疫苗安全性和有效性的數(shù)據(jù)。盡管化療時(shí)可能不能產(chǎn)生有效的免疫應(yīng)答，但仍在等待試驗(yàn)結(jié)果 慢性淋巴細(xì)胞白血病 （版本4.1；最后更新于2021年2月2日） 應(yīng)根據(jù)報(bào)告的副作用和患者的合并癥，逐例評估每位患者的疫苗安全性，但一般而言，我們建議將其用于患者。BTKis（依魯替尼等）可能移植新冠病毒，但亦會(huì)抑制患者免疫。 慢性髓系白血?。ò姹?.0；最后更新于2021年1月4日） 患者被認(rèn)為適合接種新冠疫苗。盡管可能存在罕見的特殊情況，但大多數(shù)患者，無論是早期治療，持續(xù)緩解，深度緩解還是尋求“無治療緩解”的非治療方法，都可能是適當(dāng)?shù)?，?yīng)在可能的情況下進(jìn)行疫苗接種。通常，對于CML患者，既沒有副作用的過度風(fēng)險(xiǎn)，也沒有對有效性的擔(dān)憂。 霍奇金淋巴瘤（版本5.0；最后更新于2021年2月5日） 通常，對于霍奇金淋巴瘤患者接種新冠疫苗是安全且適當(dāng)?shù)摹Ｉ袩o有關(guān)免疫受損患者中疫苗安全性和有效性的數(shù)據(jù)。一般而言，我們建議霍奇金淋巴瘤患者應(yīng)接種新冠疫苗，盡管可能未產(chǎn)生強(qiáng)大的免疫應(yīng)答。關(guān)于疫苗接種時(shí)機(jī)的決定必須根據(jù)社區(qū)中新冠的患病率，患者的自我隔離能力以及其家人和看護(hù)者的自我隔離能力，預(yù)期的治療時(shí)間和疫苗的可用性來個(gè)性化。 骨髓增生異常綜合癥（版本4.1；最后更新于2021年1月22日） 接種疫苗是安全且適當(dāng)?shù)摹Ｉ形垂_有關(guān)免疫受損患者中疫苗安全性和有效性的數(shù)據(jù)。作為一般性聲明，我們支持MDS患者接受新冠疫苗（非活疫苗），盡管他們可能未產(chǎn)生有效的免疫反應(yīng)，但仍在等待試驗(yàn)結(jié)果。 慢性骨髓增值性腫瘤（版本6.0；最后更新于2021年1月25日） 疫苗可能不會(huì)給患者帶來額外的風(fēng)險(xiǎn)，但干擾素等會(huì)降低疫苗效果。全身性肥大細(xì)胞增多癥/ MPN重疊綜合征等患者不能接種。 再生障礙性貧血（版本2.0；最新更新為2020年11月30日） 有病例報(bào)道疫苗接種后出現(xiàn)再障，以及在接種疫苗后再障復(fù)發(fā)。但在新冠大流行的情況下，利大于弊，尤其是在有其他嚴(yán)重新冠疾病風(fēng)險(xiǎn)（例如，年齡，肥胖，與風(fēng)險(xiǎn)增加相關(guān)的其他合并癥）的患者中。在開始使用ATG /環(huán)孢菌素后6個(gè)月內(nèi)的患者不太可能對疫苗產(chǎn)生免疫反應(yīng)，如果必須免疫的話，可以考慮采用被動(dòng)抗體療法或輸注感染治愈者血漿。在ATG治療后，環(huán)孢素維持治療的患者可能新冠疫苗有反應(yīng)，但肯定產(chǎn)生抗體低，尚無研究數(shù)據(jù)。異基因移植后6個(gè)月內(nèi)或GVHD發(fā)生時(shí)，患者不太可能對疫苗產(chǎn)生反應(yīng)。移植后患者應(yīng)遵循標(biāo)準(zhǔn)的移植后指導(dǎo)方針進(jìn)行疫苗接種。 地中海貧血（版本2.0；最新評論為2020年9月22日） 地貧無接種禁忌。 地貧理論會(huì)感染率高，但患新冠的比預(yù)期要少，可能是更早和更警惕的自我隔離。 脾切除術(shù)不會(huì)增加病毒感染或嚴(yán)重病毒性疾病的風(fēng)險(xiǎn)，但尚無新冠的具體數(shù)據(jù)。 目前，沒有數(shù)據(jù)表明新冠病毒可以通過獻(xiàn)血傳播（但是否可以傳播尚無證據(jù)），輸血計(jì)劃不要延遲。 沒有關(guān)于祛鐵和對新冠的敏感性或感染嚴(yán)重性的數(shù)據(jù)。如果患者暴露但無癥狀，則沒有理由中斷祛鐵。如果患者出現(xiàn)癥狀，特別是中度至重度疾病，則建議中斷祛鐵，并在治療醫(yī)師和血液科醫(yī)生之間進(jìn)行持續(xù)溝通。 在新冠大流行期間對地中海貧血的干細(xì)胞移植或基因治療有何建議？ 由于在醫(yī)院中感染的風(fēng)險(xiǎn)很高，并且有發(fā)生再障危象的風(fēng)險(xiǎn)，因此大多數(shù)異基因干細(xì)胞移植和基因療法在新冠大流行初期就被推遲了。在新冠住院人數(shù)下降的地區(qū)，患者及其醫(yī)生可以開始討論按計(jì)劃進(jìn)行的程序，特別是對于已經(jīng)準(zhǔn)備好基因治療或異基因供者的患者。沒有證據(jù)表明新冠可通過造血干細(xì)胞移植物傳播。 疫苗誘導(dǎo)的免疫性血栓性血小板減少癥（VITT）。此為新發(fā)現(xiàn)的疾病，臨床醫(yī)生需關(guān)注 診斷標(biāo)準(zhǔn)： 1、4至30天前接種 2、血栓形成（通常是腦部或腹部） 3、血小板減少* 4、陽性PF4“ HIT”（肝素誘導(dǎo)的血小板減少癥）ELISA 非常罕見，但有以下癥狀需考慮： 嚴(yán)重頭痛 視覺變化 腹痛 惡心和嘔吐 背痛 氣促 腿痛或腫脹 瘀斑，或容易瘀傷 如懷疑：立刻查血常規(guī)、出凝血、外周血分析、PF4，治療同肝素誘導(dǎo)性血小板減少性紫癜類似。 參考文獻(xiàn)：美國血液病協(xié)會(huì)。

一.什么是骨髓增生異常綜合征 骨髓增生異常綜合征（MDS）是一組由于造血干細(xì)胞（產(chǎn)生各種血細(xì)胞的細(xì)胞）損傷導(dǎo)致血細(xì)胞（紅細(xì)胞、血紅蛋白、血小板）形成異?；蚬δ墚惓５募?xì)胞（原始細(xì)胞）增殖引起的疾病。骨髓是骨頭里的海綿樣組織，是產(chǎn)生血細(xì)胞的地方，當(dāng)骨髓中造血干細(xì)胞出現(xiàn)問題時(shí)，可發(fā)生MDS。 MDS的確診要求有特定的惡性特征，如發(fā)育異?；蚣?xì)胞遺傳學(xué)異常。 二．癥狀 早期可無明顯癥狀 乏力，氣促 面色蒼白 皮膚粘膜出血或臟器出血 反復(fù)感染 三.檢查與診斷 血常規(guī)：計(jì)算血細(xì)胞數(shù)量； 外周血涂片：檢查血細(xì)胞的數(shù)量、形態(tài)等是否正常； 骨髓穿刺：在患者后腰部髂骨用細(xì)針抽取少量骨髓液檢測，以明確骨髓有無異常； 骨髓活檢：在患者后腰部髂骨用活檢針取小片骨頭及附屬骨髓檢測，以協(xié)助明確骨髓有無異常； 四．病因及分類 正常血細(xì)胞的生成時(shí)規(guī)律有序的，一些因素打斷血細(xì)胞的正常生成后發(fā)生MDS。MDS患者骨髓生成的血細(xì)胞是有缺陷的，多在骨髓中或進(jìn)入外周血后即死亡，隨著疾病的進(jìn)展，不成熟并有缺陷的細(xì)胞數(shù)量逐漸超過正常細(xì)胞，導(dǎo)致貧血、出血及反復(fù)感染。 根據(jù)病因不同，MDS可分為兩類： 原發(fā)MDS：無明確誘因，發(fā)病原因不明，治療效果要好于繼發(fā)MDS； 繼發(fā)MDS：有明確誘因，多由腫瘤治療，如化療或放療引起，多較難治； 世界衛(wèi)生組織（WHO）根據(jù)MDS累及血細(xì)胞種類不同，分為以下幾類： 1.MDS伴單系增生異常：此型有1種血細(xì)胞發(fā)育異常，外周血原始細(xì)胞不超過1%，骨髓原始細(xì)胞不超過5%； 2.MDS伴多系增生異常：此型有2~3種血細(xì)胞發(fā)育異常，外周血原始細(xì)胞不超過1%，骨髓原始細(xì)胞不超過5%； 3.MDS伴環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞增多：此型有1~3種血細(xì)胞發(fā)育異常，環(huán)狀鐵粒幼紅細(xì)胞增多超過15%； 4.MDS伴原始細(xì)胞增多（亞型1和亞型2）：此型有0~3種血細(xì)胞發(fā)育異常，骨髓有較多的原始細(xì)胞（5~19%）； 5.MDS伴孤立的5q-：此型有1~3種血細(xì)胞發(fā)育異常，異常細(xì)胞具有特征性的基因異常（5q-）； 6.MDS-不能分類型：此型有0~3種血細(xì)胞發(fā)育異常，滿足MDS診斷標(biāo)準(zhǔn)，不能分到上述類型； 五.MDS并發(fā)癥 ①反復(fù)感染：白細(xì)胞缺乏易患嚴(yán)重感染 ②難以停止的出血：血小板缺乏引起的出血并難以停止 ③發(fā)生白血病風(fēng)險(xiǎn)增加：一些MDS患者最終會(huì)發(fā)展為白血病，即一種血液系統(tǒng)癌癥 六.危險(xiǎn)因素 高齡：MDS患者年齡大于60歲； 男性：MDS多發(fā)生于男性患者； 重金屬：接觸過鉛或汞等重金屬也可引起MDS的發(fā)生； 化學(xué)品暴露：曾經(jīng)接觸過某些化學(xué)品，如吸煙、殺蟲劑、笨等藥物，發(fā)生MDS的可能性增加； 七.治療方法及治療藥物 1.支持治療：多數(shù)患者需接受支持治療以緩解乏力等癥狀，預(yù)防出血及感染； 2.藥物治療：藥物治療用于增加骨髓生產(chǎn)正常的血細(xì)胞。 ①用于增加血細(xì)胞生成的藥物：如重組人促紅細(xì)胞生成素，可減少紅細(xì)胞輸注需求，其他刺激因子，如重組人粒細(xì)胞集落刺激因子，可通過增加白細(xì)胞數(shù)量而減少感染發(fā)生； ②用于促進(jìn)不成熟細(xì)胞成熟的藥物：去甲基化藥物，如地西他濱、阿扎胞苷等，可提高患者的生活質(zhì)量，并延緩MDS進(jìn)展為白血病。然而，這些藥物只對部分藥物有效，并且可能導(dǎo)致血細(xì)胞進(jìn)一步降低； ③用于免疫抑制的藥物：一些免疫抑制劑可適用于某些MDS患者，如抗胸腺細(xì)胞球蛋白（ATG）、環(huán)孢素； ④用于含有特殊基因的藥物：MDS患者如有特征性的基因異常（5q-）,可推薦使用來那度胺治療，其可減少紅細(xì)胞的輸注要求； 造血干細(xì)胞移植：在骨髓移植過程種，強(qiáng)化療可殺滅異常細(xì)胞，然后供著的正常造血干細(xì)胞替代患者異常的造血干細(xì)胞。但是，只有少數(shù)病人可接受造血干細(xì)胞移植，年齡較大的患者行造血干細(xì)胞移植死亡風(fēng)險(xiǎn)非常大，即便是年輕人，造血干細(xì)胞移植后也可能有一些并發(fā)癥存在，移植失敗風(fēng)險(xiǎn)也很高。