小兒急性白血病是起源于造血干細胞的惡性克隆疾病，發(fā)病時骨髓中異常的原始細胞及幼稚細胞（白血病細胞）大量增殖并抑制正常造血，可廣泛浸潤肝、脾、淋巴結等各種臟器。

患者多表現(xiàn)為貧血、出血、發(fā)熱等癥狀。

小兒急性白血病的病因至今尚不清楚，已知某些環(huán)境和遺傳因素與小兒急性白血病風險有關：

• 大量接觸電離輻射，如核輻射（如原子彈爆炸、核事故等）、X 射線等。不過，電離輻射只有在累計劑量很大的時候，才會增加小兒急性白血病的風險。
• 環(huán)境中的某些致癌物，如苯及其衍生物、甲醛等，也和小兒急性白血病風險升高有關。
• 某些病毒，比如艾滋病病毒，與小兒急性白血病的發(fā)病有關。
• 絕大多數(shù)小兒急性白血病都不會遺傳。但如果在同卵雙胞胎中，如果一個孩子在一歲前確診小兒急性白血病，另一個孩子也可能有較高的發(fā)病風險。

患者多表現(xiàn)為貧血、出血、發(fā)熱等癥狀。發(fā)熱是小兒急性白血病最常見的癥狀之一，部分患者以皮膚損傷或骨關節(jié)疼痛為首發(fā)癥狀。

典型癥狀

• 貧血：貧血可見于各種類型的白血病，患者往往伴有乏力、面色蒼白、心跳或心慌，伴有心前區(qū)不舒服的感覺、氣促、雙腿腫脹等癥狀。
• 出血：出血也是白血病的常見癥狀，出血部位可遍及全身，以皮膚、牙齦、鼻腔出血最常見，女性月經(jīng)過多也較常見并可能是最開始出現(xiàn)的癥狀。
• 發(fā)熱：是白血病最常見的癥狀之一，可以在疾病的不同階段有不同程度的發(fā)熱，發(fā)熱的主要原因是感染。
• 骨關節(jié)疼痛：骨和關節(jié)的疼痛，多為酸痛或隱痛，有時可感覺發(fā)生疼痛的部位不斷變化。
• 皮膚損害：最常見的皮膚損害為多發(fā)性丘疹、結節(jié)及浸潤性斑塊，皮膚常呈肉色或梅紅色，觸之光滑如橡膠，少有破潰。
• 肺、胸膜病變：表現(xiàn)為咳嗽、咯血、呼吸困難、胸痛和胸膜腔內(nèi)液體積聚等。

其他癥狀

除了上述表現(xiàn)，本病還可能會出現(xiàn)下列癥狀：

• 孩子因貧血而乏力時，可能表現(xiàn)為需要大人抱（尤其是低齡兒童）。
• 關節(jié)痛可能會表現(xiàn)為不愿走路。
• 縱隔淋巴結腫大嚴重，可能會壓迫器官，導致患兒呼吸困難。

由于小兒急性白血病的確切病因尚不明確，因此尚無明確的預防方法。日常生活中通過以下方式，有助于小兒急性白血病的預防：

• 已知某些環(huán)境因素和遺傳疾病與兒童白血病風險增高有關，家長可注意避開相關環(huán)境因素。
• 如果孩子有相關的遺傳性疾病，應留意小兒急性白血病的篩查。
• 家長可留意小兒急性白血病的早期癥狀，一經(jīng)發(fā)現(xiàn)，及早就醫(yī)，做到早發(fā)現(xiàn)早治療，爭取最佳的治療效果。

為了診斷小兒急性白血病，醫(yī)生需要了解患兒的完整病史，并進行詳細的身體檢查，以確診白血病并進行分型。具體檢查方法如下：

• 體格檢查：常規(guī)的身體檢查，包括身體狀況，疾病的表現(xiàn)，其他不正常的體征比如無痛的腫塊。
• 血液學檢查：查看血細胞計數(shù)，觀察血細胞形態(tài)。
• 骨髓穿刺抽吸活檢：通常從髖骨獲取骨髓樣本，用于確診是否為小兒急性白血病。
• 腰椎穿刺或脊椎穿刺：檢查白血病細胞是否擴散至腦脊液中。

化療是治療絕大多數(shù)小兒急性白血病的主要手段，其他治療手段包括靶向治療、放療、干細胞移植和基因治療等。治療原則是盡可能多地消滅白血病細胞并最大限度地控制白血病細胞的增殖，直至疾病得到良好的控制。

• 化療：化療是兒童白血病的主要治療手段?；純嚎梢酝ㄟ^口服、靜脈注射或鞘內(nèi)注射（注入脊髓）的方式接受抗腫瘤藥治療。
• 靶向治療：靶向治療有時也可用于兒童白血病。這種療法以腫瘤細胞的特定部位為靶點來“消滅”腫瘤細胞。嚴重副作用較少。
• 放療：放療通過高能射線殺滅腫瘤細胞，使腫瘤縮小，還可以幫助預防或治療擴散至身體其他部位的白血病。
• 干細胞移植：如果標準治療方案療效不佳，干細胞移植可能是最好的選擇。過程包括：全身放療結合大劑量化療，摧毀患兒體內(nèi)原有骨髓組織，隨后再移植入新的造血干細胞。
• 基因治療：美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準一種基因療法——CAR-T 細胞療法，用于 25 歲以下、其他方案治療無效的 B 細胞急性淋巴細胞白血病。

• 遵醫(yī)囑完成治療，保持良好的生活習慣及干凈的生活環(huán)境，注意預防感染。
• 結束治療后應定期復診，以便監(jiān)測復發(fā)及遠期不良反應。
• 給患兒提供營養(yǎng)均衡的飲食，鼓勵適量活動，并注意關注患兒的心理健康。

• 若不接受正規(guī)治療，小兒急性白血病患者平均生存期僅有 3 個月左右，甚至在診斷為小兒急性白血病數(shù)天后就有可能死亡。隨著疾病的發(fā)展，患者感染情況加重，甚至引起死亡。
• 經(jīng)過正規(guī)治療后，出血的癥狀得到控制，通過支持治療和化療等治療手段增強患者免疫力和抗病能力。貧血癥狀可以得到改善，病情得到緩解減輕，患者生活期限可以延長，甚至治愈。