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付斌副主任醫(yī)師 湘雅醫(yī)院 血液科 再生障礙性貧血患者需要輸血支持治療再生障礙性貧血的治療包括治標的支持治療和治本的目標治療兩個部分。支持治療的目的是預(yù)防和治療血細胞減少相關(guān)的并發(fā)癥；目標治療則是補充和替代極度減少和受損的造血干細胞，如異基因造血干細胞移植或免疫抑制治療。先說再生障礙性貧血的對癥支持治療。如果莊稼顆粒無收，要想生存，只有向別人借糧糊口。與此類似，由于再障患者自身無法滿足造血需求，因此貧血和出血發(fā)生后只有輸注紅細胞或血小板。對于粒細胞減少引起的感染，只有使用抗生素或抗真菌、抗病毒等藥物進行治療。因為粒細胞壽命很短，而且容易引起免疫抵抗影響后續(xù)的移植治療，所以一般不推薦輸注。對癥支持治療是幫助再障患者渡過自身無造血功能的艱難時期，幫助患者有機會等到造血的恢復(fù)，但是單純對癥支持治療不能緩解再障本身。所以，脫離免疫抑制和造血干細胞移植之外的對癥支持治療沒有太大意義。免疫抑制治療要能夠清除破壞造血的異常免疫其次，說說再生障礙性貧血的免疫抑制治療。莊稼地被害蟲禍害之后的一個辦法就是盡快清除害蟲，并且讓殘留的莊稼慢慢恢復(fù)。這種辦法有效的前提是： 第一，害蟲能夠被及時并徹底控制；第二，殘留的莊稼夠多，在人餓死之前有機會重新長莊稼。所以，如果害蟲破壞莊稼的時間短、能在短時間內(nèi)能徹底清除并且殘留的莊稼多，那么，這種治療方法起效的可能性就大；如果害蟲破壞的時間太長、殺蟲劑不給力導(dǎo)致害蟲清除的慢，或者莊稼本身抗蟲能力差，破壞的程度嚴重，那么完全恢復(fù)的可能性就小，即便有恢復(fù)，也不夠量。另外，受過傷的莊稼也可能長得很大，但是不結(jié)果實。以上是個比喻。在這里，骨髓造血細胞就是“莊稼”，免疫攻擊就是“害蟲”，“殺蟲劑”就是免疫抑制劑。強力“殺蟲劑”的是一種叫做抗人胸腺球蛋白的藥物，比較好的是從馬身上提取的，但是目前停止供應(yīng)了，只能用從兔子身上提取的，或者從豬身上提取的。弱一點兒“殺蟲劑” 就是環(huán)孢素或他克莫司這兩種藥。因此，環(huán)孢素或他克莫司主要用于病情不重、發(fā)病不急，或者是沒條件使用其他治療手段的情況，對于病情重的患者其治療效果很差?？谷诵叵偾虻鞍资侵委熤匦?、極重型再障、輸血依賴性再障的主要藥物。它使用作用時間短，需要與長期使用的弱免疫抑制劑聯(lián)合使用組成標準的免疫抑制治療方案（IST）。對于重型再障患者，免疫抑制治療的完全緩解率率在 75%左右。隨著時間的延長，有治療效果的其中一半患者還會出現(xiàn)不同程度的復(fù)發(fā)， 需要后續(xù)治療。大約 15%的患者在接受免疫抑制治療后，可能在數(shù)年后變成骨髓增生異常綜合征甚至急性白血病。除外 30%的患者無效，15%的患者變成惡性腫瘤，20%以上的復(fù)發(fā)率，接受強化免疫抑制治療的患者完全恢復(fù)正常的可能性是30-40%左右。如果起始的治療不規(guī)范，免疫抑制不夠強，有效率更加低。造血干細胞移植就像再次耕地種莊稼最后，說說造血干細胞移植治療再生障礙性貧血。除了殺蟲外，解決莊稼被 毀壞的另外一個辦法是在除蟲的同時鏟除原來已經(jīng)毀損的莊稼，再次種植新莊稼。這種辦法就是造血干細胞移植治療。由于是重新種植，所以，不管是原來“莊稼” 本身抗蟲能力差，或者“害蟲”破壞的時間夠長、破壞的程度嚴重導(dǎo)致殘留“莊稼”過少，都有比較大的機會重新生長出健康的“莊稼”。這種方法看上去非常美好，但是那也需要做好克服困難的準備。首先，移植治療需要對患者進行強化的免疫抑制，移植后也處于免疫力低下狀態(tài)，所以移植過程中及移植后存在嚴重感染的可能；其次，由于是移植別人的細胞，即使配型檢查位點相合，供受者之間也存在免疫差別，如果移植后患者拒絕接受供者的細胞，就會發(fā)生植入失敗， 如果移植后供者的淋巴細胞對患者原來的身體發(fā)生了嚴重的攻擊，這就是移植物抗宿主病，不管是植入失敗還是移植物抗宿主病，都是再障患者進行干細胞移植治療的主要并發(fā)癥?！安唤?jīng)歷風(fēng)雨怎么見彩虹”，移植過程中的毒性、免疫力恢復(fù)之前的嚴重感染、植入失敗和嚴重移植物抗宿主病可能造成大約 15%的患者發(fā)生死亡。因此，移植后長期存活率在 85%以上，部分患者可能發(fā)生輕度移植物抗宿主病，需要系統(tǒng)治療。本文系付斌醫(yī)生授權(quán)好大夫在線（bdsjw.cn）發(fā)布，未經(jīng)授權(quán)請勿轉(zhuǎn)載。2018年08月09日5891
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吳珺主任醫(yī)師 北京大學(xué)首鋼醫(yī)院 兒科 北京大學(xué)人民醫(yī)院兒科 張智曉 吳珺樂樂媽媽發(fā)現(xiàn)五歲的樂樂最近臉色有點白，樂樂的媽媽以為是營養(yǎng)性貧血，沒當回事，自己到藥店給她買了補血的藥物給樂樂服用。2周過去了，樂樂的臉色越來越白，還出現(xiàn)了發(fā)熱，樂樂媽媽趕緊帶她到北京大學(xué)人民醫(yī)院小兒血液科就診。醫(yī)生經(jīng)過仔細檢查后，發(fā)現(xiàn)樂樂除了臉色白，腿上還有幾個小出血點，給樂樂查了血常規(guī)，發(fā)現(xiàn)白細胞、血紅蛋白、血小板這幾個指標全部低于正常值，醫(yī)生很肯定地告訴樂樂媽媽：“樂樂很可能不是營養(yǎng)性貧血，需要住院進一步做骨穿等檢查來明確具體病因。”樂樂住院后經(jīng)過詳細的檢查，確診為急性再生障礙性貧血，對于這個陌生的疾病，樂樂的媽媽感到十分焦慮與不安，有好多問題想問一下醫(yī)生，醫(yī)生耐心地安慰她并向她介紹了再生障礙性貧血的相關(guān)知識——1、再生障礙性貧血是一種什么疾病？就是普通的貧血么？再生障礙性貧血（簡稱再障），雖然病名有“貧血”兩字，實質(zhì)上卻非同兒童常見的營養(yǎng)性貧血，它是一種由多種原因引起的骨髓衰竭綜合征。骨髓中有很多造血細胞，生長分化后進入血液，就會形成血細胞。打個比方，如果把造血細胞當成種子，骨髓就是土壤，種子或土壤任何一個出現(xiàn)問題，就不能產(chǎn)生新的血細胞（血細胞主要包括白細胞、紅細胞、血小板）。所以再障的骨髓什么都造不出來，俗稱既不長莊稼，也不長野草，“一片荒涼”。相應(yīng)地，當外周血中白細胞、紅細胞、血小板三種主要血液成分下降后（我們常稱為“全血細胞減少”），孩子們就會出現(xiàn)感染、貧血、出血等臨床表現(xiàn)；而普通的營養(yǎng)性貧血，僅僅是造血原料的缺乏，如缺乏鐵、葉酸或維生素B12等，外周血中常常只有紅細胞、血紅蛋白的下降，孩子們只會出現(xiàn)貧血相應(yīng)的癥狀，如臉色發(fā)白、沒力氣、心慌等。血細胞又稱“血球”，是存在于血液中的細胞，能隨血液的流動遍及全身。血球細胞主要含下列三個部分：紅細胞：主要的功能是運送氧。白細胞：主要扮演了免疫的角色。當病菌侵入人體時，白細胞能穿過毛細血管壁，集中到病菌入侵部位，將病菌包圍后吞噬。血小板：止血過程中起著重要作用。血細胞約占血液容積的45%，包括紅細胞、白細胞和血小板。2、我們家孩子怎么會得再障呢？再障分為先天性和后天獲得性再障，先天性再障主要是某些基因缺陷引起的；獲得性再障可能的病因有：物理因素如電離輻射；化學(xué)因素：藥物如氯霉素、四環(huán)素、磺胺類、抗腫瘤藥物、解熱鎮(zhèn)痛藥（保泰松、安乃近、非那西?。┑?，化學(xué)物質(zhì)如苯及其衍生物、汞化合物、染發(fā)劑、瀝青、油漆等；生物因素如病毒、細菌、原蟲等感染。具體的發(fā)病機制仍不清楚。3、為什么給孩子抽那么多管血、做那么多檢查？診斷再障必須做骨穿么？再障為一種相對比較嚴重的血液系統(tǒng)疾病，需要長期規(guī)范治療，方能取得一定療效；但由于診斷缺乏“金標準”，初次診斷時一定需要排除其他疾病，因此首診時的檢查需要全面、仔細，故而抽血及檢查項目較多。骨髓檢查不僅有利于全面了解孩子的骨髓造血情況，而且在除外急性白血病、骨髓增生異常綜合征等疾病方面也是必須的。急性白血?。菏窃煅杉毎膼盒钥寺⌒约膊?，發(fā)病時骨髓中異常的原始細胞及幼稚細胞大量增殖，蓄積于骨髓并抑制正常造血，廣泛浸潤肝、脾、淋巴結(jié)等臟器，表現(xiàn)為貧血、出血、感染和浸潤等征象。骨髓增生異常綜合征：是起源于造血干細胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，特點是髓系細胞分化及發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細胞減少、造血功能衰竭，高風(fēng)險向急性髓系白血病轉(zhuǎn)化。4、確診了這個病該怎么治療呢？治療需要根據(jù)病因、病情進行選擇，包括以下幾個方面：（1）加強支持治療：包括祛除病因，注意預(yù)防感染，增加營養(yǎng)，酌情輸注紅細胞、血小板等；（2）免疫抑制劑治療：抗胸腺細胞/淋巴細胞免疫球蛋白（ATG/ALG）、環(huán)孢素A、大劑量甲潑尼龍/丙種球蛋白等；（3）造血干細胞移植治療：適用于重型再障，如有同胞全相合供者首選；（4）其他：如雄性激素、促進造血功能的細胞因子、中藥等。預(yù)防感染——家庭居住環(huán)境要相對衛(wèi)生、舒適，經(jīng)常開窗通風(fēng)，保持室內(nèi)空氣清新。應(yīng)該讓孩子到戶外多呼吸新鮮空氣，但是要注意不去人多或封閉的公共場所。避免接觸呼吸道感染患者，如果家長患有感冒，應(yīng)換其他家屬陪護。注意口腔及皮膚清潔，刷牙要用軟毛刷，如果血小板較低，不要刷牙，而改用漱口水漱口。要勤換內(nèi)衣，衣被要勤洗勤曬。注意保暖，根據(jù)氣溫變化隨時增減衣服。還要注意防止肛門部位感染，每日大便后可用溫水擦洗肛周或1:5000高錳酸鉀坐浴。5、再生障礙性貧血能治好嗎？再障（尤其是急性再障）過去死亡率較高，常被認為是不治之癥。隨著科學(xué)技術(shù)的進步和診療水平的提高，近年來急性再障采用聯(lián)合免疫抑制綜合治療或造血干細胞移植技術(shù)，治療成功率已大大提高，達70%-80%，因此不應(yīng)把急性再障認為是不治之癥。后記——樂樂在北京大學(xué)人民醫(yī)院兒童血液科住院行ATG沖擊治療，目前隨訪1年左右，監(jiān)測血常規(guī)各項指標大致正常，樂樂即將要上小學(xué)一年級了！（原文2017-10-20刊登于健康時報1450期12版，有改動）2017年10月22日8640
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李洋副主任醫(yī)師 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 環(huán)孢素目前在血液病的治療應(yīng)用十分廣泛，主要用于重型/極重型再生障礙性貧血（與ATG聯(lián)用）或非重型再生障礙性貧血（可與雄激素等聯(lián)用），也用于造血干細胞移植和純紅細胞再生障礙性的治療。由于服用環(huán)孢素是一個長達數(shù)月或數(shù)年的過程，因此其副反應(yīng)可能表現(xiàn)的比較明顯（如牙齦增生、腎功能損害），使患者苦惱并影響其生活質(zhì)量；另有一些患者，屢次復(fù)查環(huán)孢素血藥濃度都不理想，或血象沒有明顯恢復(fù)跡象，沒有更合適的藥物替代。其實，環(huán)孢素的同門兄弟——他克莫司是一個可能的替代藥物。由于它不是治療再生障礙性貧血的主角，即使在各種治療指南中也偶有提及，現(xiàn)在就來介紹一下。 他克莫司（Tacrolimus）又名FK506（進口劑型商品名為普樂可復(fù)）…… 藥理作用：…… 國內(nèi)外多個臨床試驗表明：…… 根據(jù)個人臨床經(jīng)驗，他克莫司的起始劑量…… 從目前來看，他克莫司治療再生障礙性貧血的安全性和有效性是確切的，2017年07月27日18169
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陳苗主任醫(yī)師 北京協(xié)和醫(yī)院 血液內(nèi)科 二、環(huán)孢素的服用方法和注意事項環(huán)孢素治療有效藥物濃度根據(jù)血藥濃度判斷，為了達到穩(wěn)定的血藥濃度，環(huán)孢素應(yīng)該間隔12小時服藥。食物可降低環(huán)孢素的吸收。因此，環(huán)孢素的服用時間以及與飲食的關(guān)系應(yīng)該固定。比如每天早八點和晚上八點，飯前半小時。如果有時飯前、有時飯后，藥物的濃度會較大波動。環(huán)孢素有一個特點，每個人吸收和代謝不同，個體差異很大。環(huán)孢素主要在肝臟經(jīng)過完全的代謝，健康人和肝功能異常的患者之間藥物消除半衰期差異較大。這樣，服用同樣的劑量，藥物濃度可能差異很大，效果也就不一樣。有些患者環(huán)孢素血藥濃度過低，達不到治療作用。另一些患者可能濃度過高，引起過度的毒副作用。因此，服用環(huán)孢素需要抽血查血液中的環(huán)孢素濃度，根據(jù)血液濃度來調(diào)整用藥劑量。環(huán)孢素血藥濃度分為谷濃度(C0)和峰濃度(C2)。谷濃度為服藥前最低的血藥濃度，一般維持在200ng/ml左右為宜，應(yīng)該在早晨服藥前抽血。也就是說，如果服藥時間為早八點和晚八點，應(yīng)該在早晨八點服藥前抽血，如果延遲太多，如10點抽血，濃度就會偏低，如果在早晨服藥后抽血，濃度就會偏高，影響醫(yī)生的判斷。峰濃度(C2)一般指服藥后2小時的血藥濃度，即一天內(nèi)最高值，在800-1000ng/ml為宜。環(huán)孢素與一些藥物會有相互作用，有些藥物影響環(huán)孢素的治療效果，有些藥物則增加環(huán)孢素的副作用，因此需要注意主動告知醫(yī)生自己的合并用藥，密切監(jiān)測或者盡量避免。葡萄柚和葡萄柚汁影響代謝，升高環(huán)孢素的血藥濃度，因此需避免。2017年07月23日9183
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李洋副主任醫(yī)師 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 再生障礙性貧血，是由多種原因引起的骨髓造血功能衰竭的一組綜合病征，目前明確的主要的發(fā)病機制為T細胞功能亢進——細胞毒性T細胞攻擊造血干細胞，出現(xiàn)造血功能衰竭而引發(fā)再障。雖然免疫抑制治療ATG＋環(huán)孢素能使60~70%的重型再障患者治療有效，但仍有約30%的患者治療后仍然有持續(xù)的全血細胞減少。 治療無效的可能原因有：患者體內(nèi)殘存的造血干細胞極少；患者的發(fā)病病因并非免疫功能異常；ATG+環(huán)孢素治療強度不夠。下面具體分析一下。2017年03月25日6276
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