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劉風(fēng)主任醫(yī)師 中國中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院 血液科 再生障礙性貧血主要是由于骨髓造血功能衰竭而引起的，因此再障病友的血象會呈現(xiàn)出多系降低的情況。但一般來說，通過治療后血象會有所上升，但部分療效不佳的患者也會選擇輸血緩解。有些再障患者不能輸血？1、由于多次輸血或妊娠已產(chǎn)生白細胞或血小板抗體的貧血患者；2、心功能不全或心力衰竭的貧血患者；3、年老體弱及嬰幼兒的慢性貧血患者；4、對血漿蛋白已致敏，或?qū)ρ獫{內(nèi)各種反應(yīng)原致敏的患者；需要患者注意的是，輸血只是暫時緩解病情，并非治療再障，因此，病情穩(wěn)定時并不需要輸血維持。此外，再障患者可以選擇成分血或全血輸注，之所以不建議再障患者長期頻繁輸血有三個原因。其一，長期輸血只是維持手段，骨髓造血功能尚未恢復(fù)的患者會因此患上輸血依賴。其二，長期輸血的再障患者可能會出現(xiàn)鐵過載，而祛鐵也是一筆不小的費用。最后，長期輸血可能會出現(xiàn)過敏等不適癥狀。綜上所述，血象異常的再障患者應(yīng)需要積極調(diào)整治療方案，以促進病情盡快恢復(fù)，擺脫輸血依賴。2022年04月28日787
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李建平副主任醫(yī)師 中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院 血液內(nèi)科 重型再生障礙性貧血（SAA）是一種以骨髓增生低下和造血干細胞缺乏為特征的骨髓衰竭綜合征。其一線非移植方案為強化免疫治療（IST），艾曲泊帕（TPO受體激動劑）聯(lián)合IST對難治及初發(fā)SAA均有良好療效。艾曲泊帕由于代謝需要尿苷二磷酸葡萄糖醛酸轉(zhuǎn)移酶1A1（UGT1A1）和UGT1A3參與，可能會導(dǎo)致肝功能受損。在其慢性肝病研究中也出現(xiàn)了肝功能失代償比例高于安慰劑組的情況。同為TPO受體激動劑的阿伐曲泊帕，其經(jīng)CYP2C9和CYP3A4代謝，無明顯肝毒性，目前用于行擇期侵入性操作的慢性肝病合并血小板減少患者。本研究將帶領(lǐng)大家一起探索：對于IST聯(lián)合艾曲泊帕治療后出現(xiàn)肝腎功能異常的SAA患者，阿伐曲泊帕能否改善療效呢？以及耐受性如何呢？治療方案：8例SAA患者在IST基礎(chǔ)上接受阿伐曲泊帕治療。阿伐曲泊帕起始及維持劑量均為20mg/d。結(jié)果8例患者中7例患者獲得至少1系血液學(xué)應(yīng)答，余下1例未達到4個月隨訪評估時間。中位起效時間68.5（28~107）天（如表3）。7例接受阿伐曲泊帕治療的患者，ANC、Hb及PLT均較基線水平增高，血液制品脫離輸注或間隔期增長。1例經(jīng)艾曲泊帕治療達到CR的患者，維持艾曲泊帕治療期間出現(xiàn)肝損傷，換用阿伐曲泊帕治療后維持CR，肝功能指標恢復(fù)正常。小結(jié)：初步結(jié)果顯示，阿伐曲泊帕治療不耐受IST聯(lián)合艾曲泊帕治療的患者有效，且耐受性良好。擴展樣本及延長治療時間的探索值得期待！2022年04月16日917
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張姍姍主任醫(yī)師 中國中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院 血液科 在障病人，很多人是經(jīng)過了多次輸血，多次輸血以后就有一個危害，會導(dǎo)致鐵沉積在體內(nèi)，我們叫血色病，嗯，鐵沉積在體內(nèi)以后，對我們的身體各個方面都會受到影響，在皮膚呢，就看顏，皮膚顏色發(fā)黑，因為鐵沉積到皮膚了，顏色會越來越暗，顏色就會發(fā)黑，除此以外，除了沉積皮膚，還會沉積到我們的內(nèi)臟器官啊，沉積到胰腺上，嗯，時間久了會有胰胰島功能受影響，會導(dǎo)致糖尿病，然后還有一些沉積到肝臟啊，還有心臟啊，都這個使內(nèi)臟器官都受到影響，所以我們這個再生障礙性貧血，一旦診斷了，還是需要積極治療，盡量在短時間內(nèi)把紅細胞提升到一個安全范圍，提升到六克以上，盡量減少它的輸血。2022年04月16日426
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郭榮主任醫(yī)師 鄭大一附院 血液內(nèi)科 促血小板生成藥物在再生障礙性貧血（AA）治療中的應(yīng)用 再生障礙性貧血（AA）發(fā)病率： 按年齡組劃分，AA的發(fā)病率呈雙峰年齡分布：發(fā)病率最高峰出現(xiàn)在15至25歲、第二個高峰出現(xiàn)在60歲以上；AA類型：超過25%的兒童AA是由遺傳導(dǎo)致、先天性AA在成人中不常見。AA發(fā)病率：我國AA發(fā)病率為0.74/10萬，男女發(fā)病率無顯著差異。 AA發(fā)病機制 免疫異常是再生障礙性貧血的主要發(fā)病機制，其中細胞毒性T淋巴細胞起著關(guān)鍵性作用：CD34+細胞是T細胞的靶細胞，T細胞通過克隆擴增和分泌IFN-γ、TNF等細胞因子導(dǎo)致造血干細胞凋亡和造血衰竭。 再生障礙性貧血（AA）的治療 免疫抑制（Immunosuppression） 包括抗胸腺/淋巴細胞球蛋白（ATG/ ALG），環(huán)孢素A（cyclosporinA，CsA）及其他免疫抑制療法。 造血干細胞移植（Stem cell transplantation）：更換有功能障礙的骨髓對于大多數(shù)兒童和青少年可達到相對治愈疾病的目的。 促造血治療（Hematopoietic therapy）：如造血生長因子（TPO-RA）、雄激素等。 免疫抑制治療（IST） 抗胸腺/淋巴細胞球蛋白（ATG/ ALG）單獨治療：加速血小板破壞，降低中性粒細胞絕對值并引起直接抗人球蛋白（Coombs）試驗陽性。這種效應(yīng)會導(dǎo)致4~10天的治療間隙期間血制品輸注需求增加。 ATG/ALG聯(lián)合CsA治療：聯(lián)合免疫抑制治療結(jié)束后的5年存活率接近造血干細胞移植。聯(lián)合免疫治療可獲得較單用ATG/ALG更好的效果。但免疫抑制劑治療會有30%~40%的患者經(jīng)免疫治療后復(fù)發(fā)[1]。 造血干細胞移植（HSCT） 再生障礙性貧血（AA）主要治愈性治療手段為同胞相合的造血干細胞移植，但只有20％~30％的患者能夠找到同胞相合供者。造血干細胞移植對兒童與青少年可以作為第一治療選擇（存活率：80%~90%），對于超過40歲以上的患者存活率下降。并伴隨有移植物抗宿主病和繼發(fā)性惡性腫瘤。 促造血治療 雄激素 雄激素可以刺激骨髓紅系造血，是AA治療的基礎(chǔ)促造血用藥，與CsA聯(lián)用，治療非重型再障有一定療效。長期存活的患者或產(chǎn)生免疫抑制治療患者相同的克隆性血液系統(tǒng)疾病。 TPO與TPO-RA的作用機制 促血小板生成素(TPO)和促血小板生成素受體激動劑(TPO-RA)的作用機制：配體(TPO/TPO-RA)與巨核細胞c-MPL受體結(jié)合后激活下游多種信號通路，包括 JAK2/STAT5、PI3K/AKT、ERK等，最終導(dǎo)致血小板生成增加。 TPO受血液內(nèi)血小板數(shù)量的調(diào)節(jié) TPO水平受血小板數(shù)量呈負相關(guān)。肝臟中持續(xù)不斷的產(chǎn)生TPO。當(dāng)與血小板上的c-Mpl受體結(jié)合時，TPO被內(nèi)化并從循環(huán)中移除。在所有TPO中，有一小部分是由骨髓基質(zhì)細胞產(chǎn)生的，它對血小板產(chǎn)生的因子（如PF4）很敏感，因此也與血小板數(shù)量有關(guān)。在血小板增多的情況下，大量TPO從循環(huán)中被移除，導(dǎo)致TPO信號水平較低，而在血小板減少期間，很少有TPO從循環(huán)中被清除，導(dǎo)致TPO信號的高水平。 TPO可調(diào)節(jié)巨核細胞形成 促血小板生成素通過 p38絲裂原活化蛋白激酶(MAPK)和AKT激活來控制HOXB4和Meis1的mRNA表達。促血小板生成素激活細胞外信號調(diào)節(jié)相關(guān)的激酶(ERK) MAPK控制HOXA9和Meis1復(fù)合物的形成，并指導(dǎo)復(fù)合體的核定位。由促血小板生成素誘導(dǎo)的HOXB4和HOXA9可能參與了造血的分化成干細胞(HSCs)。Meis1是巨核形成所必需的。 TPO-RA是治療重型AA的有效藥物 該研究總共納入43例難治性艾曲泊帕治療AA的患者，在治療第3~4個月時患者應(yīng)答率為17/43 (40%)。在所有應(yīng)答患者中，5例患者血小板計數(shù)穩(wěn)定并接近正常，中位治療時間為28.5個月。所有患者血細胞計數(shù)均保持穩(wěn)定的中位治療時間為13個月。 TPO-RA治療可恢復(fù)部分重型AA患者骨髓造血功能 TPO-RA治療對改善重型AA患者癥狀有積極作用 一項納入25例難治性AA患者的2期臨床研究顯示：44%(11/25)患者應(yīng)用TPO-RA治療后血液學(xué)有顯著反應(yīng)。A組顯示在12周或12周后9例患者的血小板計數(shù)反應(yīng)符合應(yīng)答標準；B組顯示在12周或12周后6例患者血紅蛋白結(jié)果符合應(yīng)答標準；C組顯示在12周或12周后9例患者有中性粒細胞反應(yīng)。 TPO-RA聯(lián)合免疫治療對重型AA患者有效 研究目的：標準免疫治療聯(lián)合TPO-RA治療作為重型AA的首選治療方案是否增加患者完全緩解率并改善長期預(yù)后。 方法：總共納入92例患者，臨床1~2期前瞻性研究，應(yīng)用免疫抑制劑和TPO-RA聯(lián)合治療。根據(jù)TPO-RA治療時間長短分成三組：第一組：第14天~6個月；第二組：第14天~3個月；第三組：第1天~6個月。 主要結(jié)果：治療6個月后完全緩解率為：第1組33%、第2組26%、第3組58%。治療6個月后的總體有效率分別為：第1組80%、第2組87%、第 3組94%。骨髓細胞數(shù)量、CD34+細胞數(shù)量和早期造血祖細胞頻率明顯增加。 結(jié)論：與以往研究結(jié)果相比，應(yīng)用免疫抑制劑聯(lián)合促血小板生成素治療與重型AA患者的血液學(xué)反應(yīng)率顯著升高。 應(yīng)用高劑量TPO-RA對重型AA患者的治療有效 研究簡介：臨床II/III期、多中心、開放性研究，總共納入31例重型AA患者，TPO-RA劑量（羅米司亭）為每周1次10 μg/kg，連續(xù)4周(第1-4周)，之后每周劑量(5,10,15和20 μg/kg)，隨訪到52周(5-52周)血小板計數(shù)出現(xiàn)變化。 應(yīng)用高劑量TPO-RA對重型AA患者的治療有效 結(jié)論：在治療第27周血液學(xué)指標(血小板、中性粒細胞和紅細胞）第27周的反應(yīng)為84%（95%CI 66~95%）。在第53周三系反應(yīng)為39%（95%CI 22~58%）。 再生障礙性貧血（AA）治療選擇 TPO-RA用于AA患者一、二線治療均獲得較好血液學(xué)應(yīng)答 研究目的：本文旨在開展首個關(guān)于TOP-RA(艾曲波帕）治療再生障礙性貧血的療效和安全性的薈萃分析研究。 研究方法：文獻檢索自PubMed、EMBASE、OVID、Web of Science、Cochrane、萬方、http://clini caltrials.gov和世界衛(wèi)生組織國際臨床試驗注冊平臺從建立到2018年7月相關(guān)研究。采用Stata 12.0統(tǒng)計軟件進行亞組和敏感性分析。 英國血液病學(xué)學(xué)會(BSH)推薦老年人重型AA可選用TPO-RA治療 《成人再生障礙性貧血的診斷和治療指南》對于老年AA治療推薦：提及TPO-RA可用于應(yīng)用IST難治或不適合HSCT治療的重型AA患者。 中國指南推薦TPO-RA及TPO用于成人重型AA的治療 再生障礙性貧血診斷與治療中國共識（2017年版）》指出美國FDA已批準血小板受體激動劑（TPO-RA）用于難治性重型AA的治療；重組人血小板生成素（TPO）及白細胞介素11（IL-11）也可以與IST聯(lián)合有效治療AA。 總 結(jié) 國內(nèi)外指南推薦應(yīng)用促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）用于治療SAA的成人患者。TPO是調(diào)節(jié)巨核細胞增殖、分化、成熟和介導(dǎo)血小板生成最主要的生長因子，并且參與調(diào)節(jié)早期造血和造血干細胞發(fā)育以及數(shù)量的維持，同時TPO還能促進紅系和粒單系祖細胞的增殖，是血液系統(tǒng)最重要的調(diào)控因子之一。近年來有關(guān)TPO-RA藥物的臨床研究結(jié)果顯示，其對SAA具有良好的治療作用，不良反應(yīng)少，新英格蘭雜志2018年綜述推薦TPO-RA進入AA一線治療。最新TPO-RA藥物阿伐曲泊帕將會是AA的有效治療藥物。2022年04月03日1354
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曾英堅主任醫(yī)師 江西省中醫(yī)院 血液病科 再生障礙性貧血（簡稱再障）是由物理、化學(xué)、生物等多種因素導(dǎo)致骨髓造血功能衰竭、全血細胞減少的一種疾病，是血液系統(tǒng)的常見病和多發(fā)病。其臨床表現(xiàn)為貧血、感染、出血，起病隱匿、進展緩慢、病程遷延難愈，嚴重影響患者的生活及生存質(zhì)量。治療上，再障大多需要依靠雄性激素、環(huán)孢素、ATG等藥物治療，一旦病情得不到控制并且惡化，大部分患者只能選擇骨髓轉(zhuǎn)移。然而，不少再障患者受到體質(zhì)、年齡的影響，甚至連移植都無法選擇。中醫(yī)如何治療再障？其實，再障也有急慢性的分別，慢性再障患者有較為充足的時間進行治療，如果在此期間可以緩解骨髓造血功能衰竭的問題、促進干細胞的自我修復(fù)，那么疾病是有機會好轉(zhuǎn)的。中醫(yī)古籍中并沒有關(guān)于再生障礙性貧血的記載，但根據(jù)其臨床表現(xiàn)，可將其歸屬于“虛勞”、“骨勞”、“熱勞”、“血虛”、“血證”、“血枯”、“髓枯”等范疇，現(xiàn)代中醫(yī)學(xué)將其命名為“髓勞”，認為其病變部位主要在骨髓，涉及脾、腎、肝。目前，我科在曾英堅主任的帶領(lǐng)下，總結(jié)出了一套以“腎”為中心，以健脾補腎、扶正固本、填髓生血為基本治法的中醫(yī)綜合療法，包括中藥內(nèi)服、腎俞穴貼敷、腎區(qū)耳穴壓籽、針灸等特色療法。對于再障偏于腎陰虛患者，其特征性表現(xiàn)為盜汗，手足心熱，大便干，小便黃，可以使用熟地黃、枸杞子、山萸肉等藥材滋陰補腎。此類患者飲食宜清淡，忌食辛辣，注意觀察有無出血發(fā)生，環(huán)境不宜過于溫燥。對于腎陽虛患者，其特征性表現(xiàn)為肢體怕冷，大便稀，小便頻，可以使用淫羊藿、巴戟天、鹿茸等藥材溫陽補腎。此類患者飲食宜溫補，忌食生冷，環(huán)境不宜過于寒涼。對于陰陽虛證不明顯的患者，治療時可將中醫(yī)經(jīng)典方劑：左歸丸與右歸丸化裁使用，并且根據(jù)患者病情，加用補氣活血的藥物，促進造血細胞生長。再障患者如何日常調(diào)養(yǎng)？治療再生障礙性貧血是一場持久戰(zhàn)，所以需要格外注意飲食調(diào)養(yǎng)，提高體質(zhì)。注意蛋白質(zhì)的攝入蛋白質(zhì)是人體能量產(chǎn)生的基礎(chǔ)，而且再障患者自身消耗較大，所以在飲食中要注意增加蛋白質(zhì)的攝入，多多進食雞肉、魚肉、蝦肉、瘦肉、雞蛋、牛奶、牛肉等高蛋白食物。注意補充造血原料鐵、葉酸、維生素B12是造血必需的營養(yǎng)元素。日常飲食中，菠菜、瘦肉、富含鐵元素，綠葉蔬菜、水果富含葉酸，燕麥、糙米等雜糧富含維生素B12，大棗、果蔬富含維生素。在飲食過程中，注意食材的新鮮，并且烹飪時盡量以少油少鹽、清淡為主。對再障患者來說，腎精虧損是疾病根本，但是脾胃虛弱也會導(dǎo)致氣血難以生成，所以在堅持中醫(yī)治療的基礎(chǔ)上，一定要做好日常飲食調(diào)護，幫助身體恢復(fù)。2022年03月12日551
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師曉東主任醫(yī)師 醫(yī)生集團-北京 血液科 我們再排血病好的。 啊，再障想要痊愈？ 是不是得做骨髓移植，哦，這個問題也是，這是非常個體的一個病例，比方說呢，我們做了，但是我首先你需要做一個基因，如果這個基因比方說它是一個筆靠的一個缺缺陷b Co or靠的一個基因突變，這種基因突變呢，它提示免疫治療是效果好的，可以比方說atg對吧，或者是環(huán)保霉素都叫做免疫治療，它是可以好的，但是如果是其他的基因突變，比方說它to什么ranks等等等等其他的基因一些突變，那你那你通過這個免疫治療效果是不好的，這個時候呢，就需要骨髓移植根治，也就是我們經(jīng)常說，誒，有的孩子你看就atg治療就效果好了，在我的臨床實驗當(dāng)中，也是只有百分之大概，大概就是百分之，我的病例大概30%atg是有效的，其他就是無效的，當(dāng)時其實我就在思考，為什么這些孩子無效，那個時候我們還沒有那么強烈的一個深度的一個思考，深度的一個。 和認識，你想都十多年前，20多年前對吧，那么現(xiàn)在呢，隨著我們基因測序以后，其實呢，翻回來看看那個孩子，他是有基因的一些問題，他免疫治療就是可以預(yù)測他效果不好的，就應(yīng)該骨髓移植，所以再這也是今天是奶奶跟大家分享藥，做到精準的診斷，我們提前預(yù)測2022年03月10日546
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全日城主任醫(yī)師 中國中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院 血液科 大家好，我是中國中醫(yī)科學(xué)院西院院血液科，呃，全日程大夫，今天講這個血管減少，中醫(yī)中藥的治療有什么優(yōu)勢？再生三血貧血中西醫(yī)結(jié)合治療呢，有什么優(yōu)勢呢？急性的集中型的再障呢，我們還是建議，呃，多側(cè)重于這個西醫(yī)的治療，包括移植，包括atg的治療，中西結(jié)合治療呢，特別是在慢性再長超過一年的病人呢，還是有優(yōu)勢的啊，中醫(yī)中呢，通過這個補腎填經(jīng)來恢復(fù)你的造血功能，呃，促進你的血細胞的一個生成，呃，它能更快速的這個改善你的貧血，呃，提升血小板，或者提升你的中性的細胞，當(dāng)然呢，我們針對這個慢性再障呢，也不是單純的中藥，我們有一些啊，其他的小的一些西藥，包括西醫(yī)的這個常規(guī)的診療方案當(dāng)中的免疫制劑，還有這個雄性類激素的一個應(yīng)用，結(jié)合應(yīng)用呢，會達到一個更好的一個療效。2022年02月20日347
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陳苗主任醫(yī)師 北京協(xié)和醫(yī)院 血液內(nèi)科 再生障礙性貧血患者骨髓造血功能低下，采用雄激素類藥物可以促進骨髓造血，改善貧血和提高血小板數(shù)量，是常用的輔助治療藥物。 常用的雄激素類藥物包括如司坦唑醇（又稱為康力龍）、達那唑、十一酸睪酮（又稱為安特爾）。患者常把這些藥物誤理解為糖皮質(zhì)激素類藥物（通常簡稱“激素”），實際上雄激素類藥物和糖皮質(zhì)激素類藥物是兩種不同種類和作用的藥物，副作用也不相同。 雄激素類藥物主要副作用是肝毒性，因此剛開始服藥的患者，建議服藥兩周后復(fù)查肝功能，有的患者肝臟對雄激素類藥物耐受性差，可能出現(xiàn)明顯肝功能損害，如果復(fù)查的轉(zhuǎn)氨酶明顯增高，則需要減量或者停用雄激素類藥物，護肝治療后，再考慮減量服用。長期使用雄激素類藥物還可能增加肝腺瘤甚至肝癌的風(fēng)險，因為不僅需要定期檢查肝功能，每6-12個月還應(yīng)該行肝臟超聲監(jiān)測肝腫瘤。此外雄激素的副作用還有男性化，如出現(xiàn)痤瘡、多毛、聲音低沉等。 因此，應(yīng)該根據(jù)血細胞計數(shù)監(jiān)測情況逐漸減量至最小有效劑量服用，且在醫(yī)生的監(jiān)測指導(dǎo)下服用，不要自行長期服用。2022年02月14日1885
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