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唐旭東主任醫(yī)師 中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院 血液科 對(duì)于這個(gè)血液系統(tǒng)的疾病啊，他特別是像一些惡性的血液系統(tǒng)疾病，我們平時(shí)經(jīng)常碰到的，像急性白血病，骨髓增生異常綜合征，像淋巴瘤，多發(fā)性骨髓瘤，那么他的疾病的早期啊，可能都會(huì)出現(xiàn)一些發(fā)燒的情況啊，因?yàn)橛衷谀壳芭錾线@個(gè)新冠肺炎的這個(gè)疫情啊，我們需要排除做完新冠肺炎的這個(gè)篩查之后，對(duì)患者進(jìn)行處理啊，一般來(lái)講這種啊，除外感染的發(fā)熱啊，跟腫瘤相關(guān)啊，關(guān)系比較大，那么在退熱之后，患者的精神情精神狀態(tài)會(huì)非常好，像這種伴隨有本病發(fā)熱的惡性的血液系統(tǒng)的腫瘤，需要進(jìn)行積極的本病治療啊，那么化療是其中一個(gè)重要的方式，中藥啊，在化療過(guò)程當(dāng)中可以起到減輕化療的副作用啊，提高患者對(duì)化療的耐受性這么一個(gè)作用。2020年07月10日
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程海副主任醫(yī)師 徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院 血液科 多發(fā)性骨髓瘤CAR-T治療后的復(fù)發(fā) B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的發(fā)現(xiàn)為復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤患者的治療帶來(lái)了新的希望。BCMA是腫瘤壞死因子超家族的成員，其主要由惡性和正常漿細(xì)胞和一些成熟B細(xì)胞表達(dá)，使其成為CAR-T治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的較理想靶點(diǎn)。在一項(xiàng)針對(duì)16例復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤患者的抗BCMA CAR-T細(xì)胞治療的研究中，CAR-T治療后的中位無(wú)事件生存期僅為7.1個(gè)月。另一項(xiàng)抗BCMA CAR-T臨床試驗(yàn)的結(jié)果顯示，總體反應(yīng)率達(dá)到了88%，68%的患者達(dá)到完全緩解，其中11例患者在8個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)率為28.2%。最近，Raje等報(bào)道了抗BCMA CAR-T治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤最新臨床試驗(yàn)的結(jié)果，33例復(fù)發(fā)難治患者輸注了不同劑量的CAR-T細(xì)胞，45%的患者達(dá)到完全緩解，其中40%的患者在一年內(nèi)復(fù)發(fā)。緩解時(shí)間短，早期復(fù)發(fā)顯然是MM患者CAR-T治療后面臨的主要問(wèn)題之一。徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院血液科是國(guó)內(nèi)較早開(kāi)展CAR-T治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，也是為數(shù)不多的可以自行制備CAR-T細(xì)胞的醫(yī)療中心，擁有包括BCMA、CD19在內(nèi)的多個(gè)CAR-T治療體系，國(guó)際上已經(jīng)進(jìn)入臨床實(shí)驗(yàn)的多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T治療在我中心都可開(kāi)展，且總體有效率、完全緩解率等指標(biāo)均達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水平，近期對(duì)髓外多發(fā)性骨髓瘤、肝炎合并多發(fā)性骨髓瘤開(kāi)展的CAR-T治療也取得了令人鼓舞的臨床療效。2020年05月08日3011
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唐旭東主任醫(yī)師 中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院 血液科 呃，我們說(shuō)對(duì)于這個(gè)多發(fā)性骨髓瘤啊，那么很多患者在得病的時(shí)候啊，他不是因?yàn)檠蟮南陆蛋?lái)最后診斷這個(gè)多發(fā)性骨髓瘤啊，而是因?yàn)楣钦郯∵M(jìn)行腰椎的手術(shù)或者就是腎功能不全進(jìn)行緊急透析的時(shí)候，后來(lái)發(fā)現(xiàn)這是一個(gè)血液系統(tǒng)的疾病，那么多發(fā)性骨髓瘤，現(xiàn)在目前啊，對(duì)于現(xiàn)有的這個(gè)西治療效果。 那么非常的不錯(cuò)啊，但是它在治療過(guò)程當(dāng)中可能會(huì)出現(xiàn)化療相關(guān)的問(wèn)題啊，雖然患者的預(yù)期壽命可以達(dá)到十年以上，但是很多患者可能出現(xiàn)神經(jīng)末梢的問(wèn)題啊，包括消化系統(tǒng)的問(wèn)題啊，包括疲乏的一些癥狀，那么用這些癥狀可以配合中藥治療，因?yàn)橹兴幵趯?duì)這個(gè)化療的保駕護(hù)航方面啊，維持患者的狀態(tài)，提高患者。 這個(gè)生活質(zhì)量方面還有非常重要的意義。2020年05月04日936
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崔興主任醫(yī)師 山東省中西醫(yī)結(jié)合醫(yī)院 腫瘤中心 多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma, MM）是一種漿細(xì)胞克隆增殖性的惡性疾病，其特點(diǎn)是骨髓中漿細(xì)胞克隆性增殖，抑制正常多克隆B淋巴細(xì)胞生長(zhǎng)，并分泌大量異常單克隆免疫球蛋白（M蛋白），導(dǎo)致異常球蛋白增加，正常球蛋白合成減少。目前,MM是血液系統(tǒng)排名第二的腫瘤,在老年人中發(fā)病率較高, 以骨病、貧血、腎功能損害為主要表現(xiàn)，尚無(wú)根治方法。目前，臨床主要通過(guò)血清蛋白電泳或免疫固定電泳來(lái)評(píng)估分析M蛋白，從而幫助確診MM。血清蛋白電泳具有結(jié)果準(zhǔn)確、重復(fù)性好、分辨率高、簡(jiǎn)潔、快速等優(yōu)點(diǎn)，能清晰將血液中異常蛋白以圖譜的形式顯示出來(lái)。但血清蛋白電泳檢驗(yàn)周期長(zhǎng)，費(fèi)用較貴，不適合多發(fā)性骨髓瘤的篩查。在多發(fā)性骨髓瘤患者中，約有6%～15%可并發(fā)心肌淀粉樣變性(cardiac amyloidosis, CA)。心肌淀粉樣變性指原發(fā)性或繼發(fā)性因素使淀粉樣蛋白質(zhì)沉積于心肌組織內(nèi), 從而引起心臟結(jié)構(gòu)和功能異常，累及心臟者多預(yù)后不良。目前多發(fā)性骨髓瘤并發(fā)心肌淀粉樣變的一線治療方案主要是以硼替佐米等為主的化療方案，并同時(shí)有效的干預(yù)受累心臟，可改善患者預(yù)后。硼替佐米靜脈給藥周?chē)窠?jīng)系統(tǒng)不良反應(yīng)發(fā)生率較高, 限制了其用藥范圍和時(shí)間。有文獻(xiàn)報(bào)道硼替佐米由靜脈注射改為皮下注射明顯減少不良反應(yīng), 且療效不受影響, 提高了臨床使用安全性。皮下給藥血藥濃度明顯低于靜脈給藥，且達(dá)峰時(shí)間延長(zhǎng), 且其20S蛋白酶體抑制活性相似, 這可能是皮下注射與靜脈給藥療效接近而不良反應(yīng)較小的原因之一。當(dāng)前心肌淀粉樣變的診斷金標(biāo)準(zhǔn)仍為心內(nèi)膜心肌活檢, 然而心肌活檢手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)較大, 臨床開(kāi)展受限, 因此如何利用無(wú)創(chuàng)性檢查方法早期并準(zhǔn)確識(shí)別該病是臨床關(guān)注重點(diǎn)。超聲心動(dòng)圖是診斷MM合并CA重要的無(wú)創(chuàng)性檢查手段, 其聲像圖表現(xiàn)具有一定特征性,，充分認(rèn)識(shí)本病相關(guān)超聲特征, 同時(shí)結(jié)合患者臨床表現(xiàn)、心電圖等綜合評(píng)估, 必要時(shí)行相關(guān)部位活檢, 可提高該病診斷準(zhǔn)確率。心臟受累雖然是輕鏈型淀粉樣變性常見(jiàn)死亡原因, 但若能早期診斷和迅速給予“源頭治療”, 亦能使患者獲得非常好的血液學(xué)緩解及器官功能改善, 進(jìn)而延長(zhǎng)生存期。2020年04月15日5251
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徐瑞榮主任醫(yī)師 山東中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院 血液病科 一、概念：多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種惡性漿細(xì)胞病，其腫瘤細(xì)胞起源于骨髓中的漿細(xì)胞，而漿細(xì)胞是B淋巴細(xì)胞發(fā)育到最終功能階段的細(xì)胞。因此多發(fā)性骨髓瘤可以歸到B淋巴細(xì)胞淋巴瘤的范圍。目前WHO將其歸為B細(xì)胞淋巴瘤的一種，稱為漿細(xì)胞骨髓瘤/漿細(xì)胞瘤。其特征為骨髓漿細(xì)胞異常增生伴有單克隆免疫球蛋白或輕鏈（M蛋白）過(guò)度生成，極少數(shù)患者可以是不產(chǎn)生M蛋白的未分泌型MM。多發(fā)性骨髓瘤常伴有多發(fā)性溶骨性損害、高鈣血癥、貧血、腎臟損害。由于正常免疫球蛋白的生成受抑，因此容易出現(xiàn)各種細(xì)菌性感染。發(fā)病率估計(jì)為2～3/10萬(wàn)，男女比例為1.6：1，大多患者年齡>40歲。二、臨床表現(xiàn)：多發(fā)性骨髓瘤起病徐緩，早期無(wú)明顯癥狀，容易被誤診。MM的臨床表現(xiàn)多樣，主要有貧血、骨痛、腎功能不全、感染、出血、神經(jīng)癥狀、高鈣血癥、淀粉樣變等。1.骨痛、骨骼變形和病理骨折骨髓瘤細(xì)胞分泌破骨細(xì)胞活性因子而激活破骨細(xì)胞，使骨質(zhì)溶解、破壞，骨骼疼痛是最常見(jiàn)的癥狀，多為腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤細(xì)胞對(duì)骨質(zhì)破壞，引起病理性骨折，可多處骨折同時(shí)存在。2.貧血和出血貧血較常見(jiàn)，為首發(fā)癥狀，早期貧血輕，后期貧血嚴(yán)重。晚期可出現(xiàn)血小板減少，引起出血癥狀。皮膚黏膜出血較多見(jiàn)，嚴(yán)重者可見(jiàn)內(nèi)臟及顱內(nèi)出血。3.肝、脾、淋巴結(jié)和腎臟病變肝、脾腫大，頸部淋巴結(jié)腫大，骨髓瘤腎。器官腫大或者異常腫物需要考慮髓外漿細(xì)胞瘤或者淀粉樣變。4.神經(jīng)系統(tǒng)癥狀神經(jīng)系統(tǒng)髓外漿細(xì)胞瘤可出現(xiàn)肢體癱瘓、嗜睡、昏迷、復(fù)視、失明、視力減退。5.多發(fā)性骨髓瘤多見(jiàn)細(xì)菌感染亦可見(jiàn)真菌、病毒感染，最常見(jiàn)為細(xì)菌性肺炎、泌尿系感染、敗血癥，病毒性帶狀庖疹也容易發(fā)生，尤其是治療后免疫低下的患者。6.腎功能損害50%～70%患者尿檢有蛋白、紅細(xì)胞、白細(xì)胞、管型，出現(xiàn)慢性腎功能衰竭、高磷酸血癥、高鈣血癥、高尿酸血癥，可形成尿酸結(jié)石。7.高黏滯綜合征可發(fā)生頭暈、眼花、視力障礙，并可突發(fā)暈厥、意識(shí)障礙。8.淀粉樣變常發(fā)生于舌、皮膚、心臟、胃腸道等部位。9.包塊或漿細(xì)胞瘤有的患者可以出現(xiàn)腫塊，腫塊直徑幾厘米至幾十厘米不等，可以是骨性腫塊或軟組織腫塊，這些腫塊病理檢查多為漿細(xì)胞瘤。一般認(rèn)為合并軟組織腫塊或漿細(xì)胞瘤的患者預(yù)后不良，生存期短。10.血栓或梗塞患者可出現(xiàn)血液透析造瘺管梗塞、深靜脈血栓或心肌梗塞等表現(xiàn)，發(fā)生的原因與腫瘤患者易栓及高黏滯綜合征等因素有關(guān)。三、中醫(yī)治療MM骨質(zhì)損害多因先天稟賦不足、后天失養(yǎng)或久病體虛, 腎之精氣虧虛,督脈虛損,風(fēng)寒濕 毒之邪或風(fēng)濕熱毒之邪,侵襲機(jī)體,導(dǎo)致氣血運(yùn)行不暢,痰瘀內(nèi)生,痰瘀邪毒相互搏結(jié),痹阻經(jīng)絡(luò),經(jīng)脈筋骨失于濡養(yǎng)而發(fā)病，其病位似在經(jīng)脈筋骨,實(shí)質(zhì)上在腎,與肝及脾胃密切相關(guān)。目前對(duì)于MM的認(rèn)識(shí)，仍然被認(rèn)為是無(wú)法治愈的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，常規(guī)化療方案的施治及新藥的研發(fā)應(yīng)用，大大提高了MM 患者的生存率，其在分子、基因水平的研究也取得較快的進(jìn)展?；煼桨傅淖饔脵C(jī)制主要是通過(guò)對(duì)骨髓瘤細(xì)胞的直接殺滅而起到治療作用。而中醫(yī)藥治療更強(qiáng)調(diào)對(duì)全身整體情況的調(diào)節(jié)，改善身體機(jī)能，延緩病情進(jìn)展，提高生存質(zhì)量。目前中醫(yī)藥治療多發(fā)性骨髓瘤多是中醫(yī)藥治療聯(lián)合化療治療多發(fā)性骨髓瘤可減低單純化療的毒副作用，提高患者對(duì)化療的耐受性，改善患者的生活質(zhì)量，促進(jìn)化療后的恢復(fù)。中醫(yī)藥治療很大程度上能改善多發(fā)性骨髓瘤腎病患者的主觀不適和癥狀。首先，中醫(yī)藥治療配合化療較單純常規(guī)化療能夠更顯著地改善患者的骨痛、頭暈、耳鳴、腰膝酸軟、肢體麻木、出血等臨床癥狀。骨痛一般是多發(fā)性骨髓瘤患者最感痛苦的癥狀，多由于骨髓瘤細(xì)胞浸潤(rùn)導(dǎo)致骨質(zhì)破壞、病理性骨折引起?；熀螅[瘤負(fù)荷降低，骨髓瘤細(xì)胞被大量殺滅，疼痛減輕，但一些患者仍會(huì)有輕重不等的反復(fù)疼痛。疼痛的原因不外有二: 不通則痛，不榮則痛。中藥治療能夠通過(guò)補(bǔ)腎填精，使氣血得以濡養(yǎng)，活血化瘀，瘀血得去，新血得生，脈絡(luò)通暢，經(jīng)脈骨骼得以血液濡養(yǎng); 腎主骨髓，補(bǔ)腎則能強(qiáng)骨。頭暈、肢體麻木、出血等多屬氣血虧虛、頭目失養(yǎng)、氣虛血溢之征象，耳鳴、腰膝酸軟則為典型的腎虛表現(xiàn)。中醫(yī)辨證論治可使患者的諸多不適得以緩解。其次，在減輕化療后不良反應(yīng)方面較有成效。中醫(yī)學(xué)善于從整體把握，辨證論治，調(diào)理臟腑陰陽(yáng)，補(bǔ)偏救弊，故對(duì)化療不良反應(yīng)的療效甚佳。化療藥物在殺傷癌細(xì)胞的同時(shí)，也會(huì)引起不同程度的消化道反應(yīng)，加上患者長(zhǎng)期臥床活動(dòng)減少，會(huì)導(dǎo)致食欲下降，嚴(yán)重者會(huì)影響患者的康復(fù)和生活質(zhì)量。多發(fā)性骨髓瘤的病機(jī)特點(diǎn)是正虛邪實(shí)，用化療藥物攻邪消癌會(huì)進(jìn)一步損傷正氣。中醫(yī)藥治療隨癥加減，可調(diào)理脾胃，振奮胃氣。患者食欲改善，更有助于扶正驅(qū)邪。2020年04月14日1441
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尹俊杰副主任醫(yī)師 新鄉(xiāng)市中心醫(yī)院 血液科 多發(fā)性骨髓瘤，到目前來(lái)看，即使在西方國(guó)家有這么多好的新藥的情況下，的確多數(shù)病人不能治愈，他們會(huì)反反復(fù)復(fù)復(fù)發(fā)。當(dāng)然到最后，如果反復(fù)多次復(fù)發(fā)以后，可能就沒(méi)辦法治療了。現(xiàn)在新藥研究，逐漸使得一部分的復(fù)發(fā)難治的多發(fā)性骨髓瘤，能夠再次緩解、再次延長(zhǎng)生存期。對(duì)于復(fù)發(fā)以后的治療，不管是 TA 既往做移植，還是不做移植，復(fù)發(fā)以后的治療需要考慮的因素就比初治考慮的因素更加多。我們需要考慮到這個(gè)疾病本身的因素，比如這個(gè)疾病它原來(lái)是惰性的，預(yù)后好的，現(xiàn)在復(fù)發(fā)以后又變了，變成這種高危侵襲性的了。還是它還是保持一個(gè)比較穩(wěn)定的遺傳學(xué)的異常，它還是一個(gè)預(yù)后比較好的。也就是我們首先要考慮疾病本身的性質(zhì)。第二個(gè)要考慮病人的因素，比如說(shuō) TA 得病時(shí) 70 歲，或者年紀(jì)已經(jīng)比較大了，如果再過(guò)了好幾年以后復(fù)發(fā)，TA 年齡又進(jìn)一步增大了，這時(shí)候器官功能可能就比前面又更差了，所以需要考慮。還需要進(jìn)一步考慮的是，第一次 TA 用的什么方案，用這個(gè)方案以后效果怎么樣，耐受性怎么樣，緩解了多長(zhǎng)時(shí)間。TA 是在治療當(dāng)中進(jìn)展的，還是停藥了很長(zhǎng)時(shí)間再進(jìn)展的。這些因素來(lái)綜合考慮，包括還有一個(gè)在中國(guó)無(wú)可避免的病人的經(jīng)濟(jì)承受能力等等，這些綜合考慮。一般來(lái)說(shuō)，一旦一個(gè)復(fù)發(fā)的病人，特別是多次復(fù)發(fā)的病人，最優(yōu)的選擇就是參加臨床試驗(yàn)。如果說(shuō)你在這個(gè)醫(yī)院治病，這個(gè)醫(yī)院有臨床試驗(yàn)的話，優(yōu)先是參加臨床試驗(yàn)。無(wú)論是從疾病治療本身的角度，從經(jīng)濟(jì)的角度，還是從醫(yī)生觀察這個(gè)疾病的仔細(xì)的程度，參加臨床試驗(yàn)都是一個(gè)最佳的選擇。第二個(gè)當(dāng)然就要由醫(yī)生根據(jù)剛才談到的這些因素，來(lái)選擇后期的治療方案。比如，如果說(shuō)這個(gè)病人是一個(gè)治療的很規(guī)范的病人，應(yīng)該說(shuō)治療選擇就會(huì)更好。比如說(shuō)我就是用硼替佐米為基礎(chǔ)的方案誘導(dǎo)，然后做移植或者不做移植，做維持治療。如果TA 緩解了好幾年再?gòu)?fù)發(fā)，可能用原來(lái)的方案仍然有效。當(dāng)然如果說(shuō)是在治療沒(méi)緩解多長(zhǎng)時(shí)間就復(fù)發(fā)，那必須更換治療方案，更換既往沒(méi)用過(guò)的藥物，或者包括這種組合的方案。所以這是個(gè)基本的原則，具體就是每個(gè)病人情況都不太一樣，沒(méi)有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。所以一旦到了復(fù)發(fā)難治以后，沒(méi)有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)的治療方案，需要綜合各種因素來(lái)進(jìn)行選擇。2020年04月08日2071
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尹俊杰副主任醫(yī)師 新鄉(xiāng)市中心醫(yī)院 血液科 邱錄貴主任：的確現(xiàn)在各種類(lèi)型的藥物很多了，現(xiàn)在如果在歐美國(guó)家，藥物可及性很高的情況下，有很多治療選擇。當(dāng)然在國(guó)內(nèi)的選擇相對(duì)更少一些，特別是國(guó)內(nèi)很多病人因?yàn)榻?jīng)濟(jì)條件原因，還有些新藥是不可及的。所以說(shuō)我們國(guó)內(nèi)和國(guó)外的情況還不太一樣。即使在西方國(guó)家，歐美發(fā)達(dá)國(guó)家，有這么多藥物可以選擇的情況下，現(xiàn)在大量的臨床試驗(yàn)已經(jīng)證明，至少在目前的情況下，自體造血干細(xì)胞移植不可替代。對(duì)于年輕體能狀態(tài)良好，這個(gè)年齡上沒(méi)有絕對(duì)的限制，通常比方 65 歲、70 歲，甚至在美國(guó)有的醫(yī)生認(rèn)為，80 歲仍然可以做自體造血干細(xì)胞移植，前提是經(jīng)過(guò)體能狀態(tài)評(píng)價(jià)，TA 能夠耐受這種大劑量馬法蘭預(yù)處理的話，那么就可以接受自體造血干細(xì)胞移植。到目前為止來(lái)說(shuō)，即使在美國(guó)，有這么多新藥的情況下，應(yīng)該說(shuō)自體造血干細(xì)胞移植仍然是不可替代的。尤其是對(duì)于那些中高危的病人，這種大劑量化療，加上自體造血干細(xì)胞支持下的自體造血干細(xì)胞移植，仍然是不可替代的。因?yàn)樗軌蝻@著地延長(zhǎng)病人，不僅僅是這種我們叫無(wú)進(jìn)展的生存、緩解的時(shí)間，而且總的生存時(shí)間都能夠得到顯著延長(zhǎng)。所以到目前為止，應(yīng)該來(lái)說(shuō)自體造血干細(xì)胞移植，在這種相對(duì)年輕體能狀態(tài)良好的病人當(dāng)中，作為一線標(biāo)準(zhǔn)治療一個(gè)部分的這種地位沒(méi)有變化。在這里我還要特別提到，在中國(guó)呢，一個(gè)是很多地方?jīng)]有開(kāi)展造血干細(xì)胞移植的條件，第二個(gè)我們中國(guó)的醫(yī)生對(duì)它的作用，有些理解不深。尤其是我們病人，對(duì)造血干細(xì)胞移植有些恐懼和擔(dān)心。實(shí)際上來(lái)說(shuō)，自體造血干細(xì)胞移植是一個(gè)非常安全的治療，而且相對(duì)于這些新藥來(lái)說(shuō)，它是一個(gè)非常經(jīng)濟(jì)的治療。從安全性的角度來(lái)說(shuō)，像我是從研究生開(kāi)始就做造血干細(xì)胞移植。在 90 年代，的確還是有不少的風(fēng)險(xiǎn)，10% 或者 20% 的風(fēng)險(xiǎn)，但是現(xiàn)在隨著我們技術(shù)改進(jìn)，特別是支持治療的加強(qiáng)，自體造血干細(xì)胞移植跟普通的化療的安全性，幾乎可以相比。比如說(shuō)像我們中心，從 2003 年我們這個(gè)中心恢復(fù)做造血干細(xì)胞移植以來(lái)，我們自體造血干細(xì)胞移植做了上千例的病人。真正的移植相關(guān)死亡，就是因?yàn)橐浦仓苯訉?dǎo)致的死亡只有一例病人。后期并發(fā)癥死亡的病例是非常非常少的，所以說(shuō)現(xiàn)在的風(fēng)險(xiǎn)，可能是 1%、2% 的這種風(fēng)險(xiǎn)，這是從安全性來(lái)說(shuō)非常高。因?yàn)楝F(xiàn)在實(shí)際上來(lái)說(shuō)，它就是一個(gè)干細(xì)胞支持下的大劑量化療，有干細(xì)胞支持，它造血恢復(fù)可能比我們做白血病的強(qiáng)化治療，恢復(fù)得還要更快，更迅速，所以這是個(gè)安全的治療。從費(fèi)用來(lái)說(shuō)，實(shí)際上自體造血干細(xì)胞移植費(fèi)用是可控的，一般來(lái)說(shuō)我們現(xiàn)在的費(fèi)用，包括動(dòng)員干細(xì)胞到移植的費(fèi)用，大概就十幾萬(wàn)。移植過(guò)程可能在既往的預(yù)處理，是用以前的藥物的情況下，可能整個(gè)移植過(guò)程，大概 8-10 萬(wàn)塊錢(qián)，加上動(dòng)員干細(xì)胞 5 萬(wàn)左右，大概十幾萬(wàn)，不到 20 萬(wàn)。這個(gè)費(fèi)用相當(dāng)于我們現(xiàn)在用一些剛剛上市的這些進(jìn)口藥物，比如說(shuō)達(dá)雷木單抗，也就是 Dara這個(gè)單抗，叫兆珂這個(gè)單抗這個(gè)藥物一個(gè)療程的費(fèi)用。而用這個(gè)藥物一年的費(fèi)用，自付部分可能就幾十萬(wàn)。所以做自體造血干細(xì)胞移植費(fèi)用，遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于很多新藥的費(fèi)用。而它的效果是不可被替代的，所以說(shuō)中國(guó)多發(fā)性骨髓瘤做移植的比例還是太低太低。在歐美國(guó)家好的這種大的中心，多發(fā)性骨髓瘤這種體能狀態(tài)良好，相對(duì)年輕的病人，大概 80% 的病人是接受自體造血干細(xì)胞移植的。而在我們國(guó)家，應(yīng)該來(lái)說(shuō)比例還非常低，如果從整個(gè)國(guó)家來(lái)看，可能連 10% 都不到。好的中心 20%、30% ，我們中心大概能到一半，甚至接近 60% 適合做移植的病人做了移植。所以說(shuō)我們?cè)跁?huì)議上包括對(duì)醫(yī)生的宣傳，就是反復(fù)地強(qiáng)調(diào)，這是目前來(lái)說(shuō)安全性可靠，療效確切，費(fèi)用可控一個(gè)非常重要的治療，對(duì)年輕病人，應(yīng)該作為整個(gè)一線治療的一個(gè)部分。2020年04月08日2315
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尹俊杰副主任醫(yī)師 新鄉(xiāng)市中心醫(yī)院 血液科 我覺(jué)得這個(gè)問(wèn)題，大概也是我們中國(guó)人才能提出的問(wèn)題。應(yīng)該來(lái)說(shuō)，如果我們是從正規(guī)渠道購(gòu)買(mǎi)的藥物比如說(shuō)像中國(guó)的硼替佐米上市也好，還是來(lái)那度胺上市，因?yàn)樗且粋€(gè)化學(xué)藥物，結(jié)構(gòu)、藥物代謝那些完全一致，要做一致性評(píng)價(jià)，就認(rèn)為它就等同于跟國(guó)外的藥物一樣。那么是不是沒(méi)有差異呢？至少目前沒(méi)有做過(guò)這種真正頭對(duì)頭的比較，當(dāng)然另外有些藥物是做過(guò)比較，比如生物類(lèi)似藥，CD20 單抗（利妥昔單抗），它上市前，我們叫生物類(lèi)似藥的這種相似性評(píng)價(jià)，是頭對(duì)頭進(jìn)行的，包括它的藥代動(dòng)力學(xué)和療效安全性，要高度相似才叫生物類(lèi)似藥。對(duì)這些化學(xué)藥品，目前總體是從這種一致性評(píng)價(jià)來(lái)做的，也就是它的結(jié)構(gòu)純度、藥代動(dòng)力學(xué)都是一致的，就認(rèn)為它應(yīng)該是跟國(guó)外的進(jìn)口藥是沒(méi)有差異的。但是不是完全沒(méi)有差異，因?yàn)闆](méi)有這種頭對(duì)頭地去比較，的確不好說(shuō)。但總體來(lái)說(shuō)，我們認(rèn)為同樣一個(gè)藥物，不是說(shuō)你用了國(guó)產(chǎn)的，然后再去用進(jìn)口的。一般來(lái)說(shuō)，比如 TA 吃國(guó)產(chǎn)的來(lái)那度胺，如果無(wú)效了，對(duì)絕大多數(shù)病人來(lái)說(shuō)，可能TA 用進(jìn)口的也是無(wú)效的，因?yàn)樗耆且活?lèi)的藥物。當(dāng)然你買(mǎi)到的假藥是另外一回事，比如有很多病人在印度買(mǎi)藥，它可能號(hào)稱是來(lái)那度胺，可能它是沙利度胺，甚至連純度等等也不夠的情況下，的確我們也看到，一些病人他原來(lái)吃印度的無(wú)效，換成進(jìn)口的有效，有這種情況。所以總體來(lái)說(shuō)，我們從醫(yī)生的角度，不會(huì)建議說(shuō)先試用國(guó)產(chǎn)的，無(wú)效再換進(jìn)口的。我們一般認(rèn)為，這個(gè)藥物如果無(wú)效了，這一類(lèi)的藥物無(wú)論是進(jìn)口還是國(guó)產(chǎn)，我們不會(huì)在國(guó)產(chǎn)和進(jìn)口之間進(jìn)行更換，只會(huì)在不同的藥物間進(jìn)行更換，或者不同的治療方案來(lái)進(jìn)行更換。中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院 天津血液病醫(yī)院 邱錄貴教授團(tuán)隊(duì)的藥品一致性對(duì)照試驗(yàn)做的比較多2020年04月08日4526
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田衛(wèi)偉主任醫(yī)師 山西白求恩醫(yī)院 血液科 2009年，國(guó)際骨髓瘤基金會(huì)提出將每年3月作為“骨髓瘤關(guān)愛(ài)月”，旨在提升醫(yī)務(wù)人員、患者及相關(guān)護(hù)理人員對(duì)多發(fā)性骨髓瘤的認(rèn)識(shí)。近年來(lái)，骨髓瘤新藥不斷上市，現(xiàn)將近期FDA批準(zhǔn)上市的兩款新藥與大家分享。核輸出抑制劑XPOVIO（selinexor）：2019年FDA批準(zhǔn)上市，與低劑量地塞米松聯(lián)合用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤。既往硼替佐米、卡非佐米、來(lái)那度胺、泊馬度胺、達(dá)雷妥尤單抗和烷化劑暴露，并對(duì)至少1種蛋白酶體抑制劑、1種免疫調(diào)節(jié)劑和達(dá)雷妥尤單抗耐藥（三重耐藥）的骨髓瘤患者，每周2次口服selinexor（80 mg）和地塞米松（20 mg）治療。26％患者中觀察到≥部分緩解療效，其中2名患者獲得嚴(yán)格的完全緩解；39％患者獲得輕微緩解或更好。CD38抗體Sarclisa：2020年美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市。國(guó)內(nèi)目前上市的CD38單抗為達(dá)雷妥尤單抗，用于難治復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤治療，該藥開(kāi)啟了免疫治療多發(fā)性骨髓瘤的新時(shí)代?，F(xiàn)我院已有多例患者接受了達(dá)雷妥尤為基礎(chǔ)方案的治療，療效顯著。2020年04月02日3251
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